Ludzie są odporni na CRISPR

Prawdopodobnie większość czytelników wie o istnieniu edytora genomu CRISPR, wokół którego od dawna toczą się naukowe dyskusje i dokonano różnych odkryć. Jednak, jak zapewniają eksperci ze Stanford University, niektórzy ludzie są w stanie uzyskać ochronę immunologiczną przed wprowadzeniem do DNA, co sprawia, że korzystanie z tej technologii jest niepraktyczne.

Naukowcy ze Stanford University dokonali nieoczekiwanego odkrycia podczas swoich badań: większość ludzkości ma ochronę immunologiczną przed metodą edycji genetycznej CRISPR.
Eksperci przeanalizowali krew ponad dwudziestu noworodków i dwunastu ochotników w średnim wieku. Analiza uwzględniała zawartość przeciwciał typu białka Cas9 - jest to typ używany do rewizji i cięcia helisy DNA. Eksperci zauważyli, że ponad 65% badanych miało komórki T, które stworzyły ochronę przed wpływem Cas9.

To, co odkryli specjaliści, pokazuje, że leczenie genetyczne związane z usuwaniem mutacji nie doprowadzi do pomyślnego wyniku i nie może być stosowane w odniesieniu do ludzi. Proces ochronny zablokuje możliwość zastosowania metody CRISPR, która powinna pomóc w leczeniu poważnych chorób. „Co więcej, odporność może wywołać rozwój znacznego zatrucia organizmu człowieka” - mówi dr Matthew Porteus.

Chodzi o to, że bardziej popularny typ białka Cas9, aktywnie wykorzystywany w badaniach związanych z CRISPR, jest uzyskiwany z pary mikroorganizmów - Staphylococcus aureus i Streptococcus pyogenes. Są to bakterie, które systematycznie dostają się do organizmu człowieka, więc ludzki układ odpornościowy „zna je z widzenia”.

Istnieje jednak rozwiązanie tego problemu. Prawdopodobnie naukowcy zaczną opracowywać dodatkowe zaawansowane technologie, które wykorzystają mikroby, które nie znajdują się na liście „częstych gości” w organizmie człowieka. Na przykład możliwe jest wykorzystanie mikroorganizmów żyjących w głębinach kominów hydrotermalnych. Alternatywnie, technika edycji genetycznej struktur komórkowych in vitro może okazać się skuteczna.

Naukowcy zastosowali „nóż genetyczny” - technologię CRISPR - całkiem niedawno. Zadaniem specjalistów było wyleczenie pacjentów z zespołu Huntera - złożonej, choć rzadkiej, patologii genetycznej. Chorej osobie wstrzykiwano kilka miliardów skopiowanych genów korekcyjnych, w połączeniu ze specjalnym „zestawem narzędzi”, który przecina helisę DNA. Zaplanowano dalsze eksperymenty, w których miało uczestniczyć więcej pacjentów – prawdopodobnie cierpiących na inne poważne choroby. Mogliby na przykład zostać pacjentami z fenyloketonurią lub chorobą taką jak hemofilia B.
Postępy i wyniki prac zostały opublikowane w bioRxiv, a także w MIT Technology Review.

[ 1 ], [ 2 ]