Naukowcy mogli stworzyć lek, który hamuje rozwój choroby
Ostatnia recenzja: 16.10.2021
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Profesor neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles, Jeff Bronstein (Jeff Bronstein) i jego koledzy stworzyli nowy związek, który może służyć jako „pincety molekularnych”: to wychwytuje cząsteczki białka alfa-synukleiny w niektórych miejscach, zapobiegając ich sklejaniu się ze sobą, według MedicalXpress.
Alfa-synukleiny jest jednym z czynników wywołujących chorobę Parkinsona : choroba jego struktury jest podzielona, staje się amorficzna i nieuporządkowane, co prowadzi do tworzenia się agregatów białkowych, jak również do śmierci komórek nerwowych w ośrodkowym układzie nerwowym.
Pincety molekularne, stworzone przez kalifornijskich naukowców, nie tylko hamują tworzenie się agregatów alfa-synukleiny, ale także hamują toksyczność tego białka i niszczy już istniejące agregaty. Jednak nie wpływa to na normalne funkcje mózgu.
Pincety molekularne to niecykliczne cząsteczki, które mają dwa końce - dwie "ręce", zdolne do wychwytywania innych cząsteczek poprzez wiązania niekowalencyjne. Cząsteczka pincety dla alfa-synukleiny nazywa się CLR01, ma kształt litery "C" i strukturę chemiczną, przez którą "owija" łańcuch białkowy w miejscach, w których znajduje się aminokwas lizyna. Ten aminokwas jest częścią większości białek.
Działanie CLR01 badano zarówno w hodowlach komórkowych, jak iw żywym organizmie, u transgenicznych ryb akwariowych pręgowanego, które służyły jako model choroby Parkinsona. Danio jest wykorzystywany jako obiekt laboratoryjny, ponieważ łatwo jest przeprowadzić z nim manipulacje inżynierii genetycznej, a ponadto są one przezroczyste, co pozwala na wizualizację eksperymentów biologicznych.
Model ryb akwariowych niósł alfa-synukleinę znakowaną zielonym białkiem fluorescencyjnym, co pozwoliło na monitorowanie stanu agregatów białkowych pod wpływem pincety molekularnej CLR01. W tych eksperymentach, podobnie jak w hodowlach komórkowych, zaobserwowano taki sam efekt. CLR01 zapobiegał tworzeniu się agregatów alfa-synukleiny, śmierci neuronów z powodu toksycznego działania agregatów białkowych, a także powodował zniszczenie istniejących jednostek.
Wyniki te zainspirowały naukowców do nowych eksperymentów z pincetą molekularną: obecnie badają działanie CLR01 u myszy - modele choroby Parkinsona i mają nadzieję, że badania te ostatecznie doprowadzą do prób na ludziach.
Obecnie dla osób z chorobą Parkinsona jest tylko leczenie objawowe, nie ma leków, które powstrzymują rozwój choroby.
[