Nowe publikacje
Naukowcy być może stworzyli lek, który zatrzymuje postęp choroby
Ostatnia recenzja: 01.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Profesor neurologii na Uniwersytecie Kalifornijskim w Los Angeles, Jeff Bronstein, wraz ze współpracownikami, stworzył nowy związek chemiczny, który może działać jak „molekularna pęseta”, chwytając cząsteczki białka alfa-synukleiny w określonych miejscach i zapobiegając ich sklejaniu się, donosi MedicalXpress.
Alfa-synukleina jest uważana za jeden z czynników wywołujących chorobę Parkinsona: w trakcie choroby jej struktura ulega zaburzeniu, staje się amorficzna i nieuporządkowana, co prowadzi do tworzenia agregatów białkowych oraz obumierania neuronów w ośrodkowym układzie nerwowym.
Pęseta molekularna stworzona przez kalifornijskich naukowców nie tylko zapobiega tworzeniu się agregatów alfa-synukleiny, ale także tłumi toksyczność tego białka i niszczy istniejące agregaty. Jednocześnie nie wpływa na normalne funkcjonowanie mózgu.
Pęsety molekularne to niecykliczne cząsteczki, które mają dwa końce – dwa „ramiona” – które mogą chwytać inne cząsteczki poprzez wiązania niekowalencyjne. Cząsteczka pęsety dla alfa-synukleiny nazywa się CLR01, ma kształt litery „C” i ma strukturę chemiczną, która pozwala jej „chwycić” łańcuch białkowy w miejscach, w których znajduje się aminokwas lizyna. Ten aminokwas występuje w większości białek.
Efekty CLR01 zostały przetestowane zarówno w hodowlach komórkowych, jak i in vivo, przy użyciu transgenicznych ryb akwariowych zwanych danio pręgowanym, które służą jako model choroby Parkinsona. Danio pręgowany jest używany jako model laboratoryjny, ponieważ łatwo nim manipulować genetycznie i jest przezroczysty, co pozwala na wizualizację eksperymentów biologicznych.
Ryby akwariowe modelowe nosiły alfa-synukleinę znakowaną zielonym białkiem fluorescencyjnym, co pozwalało śledzić stan agregatów białkowych pod wpływem pęsety molekularnej CLR01. W tych eksperymentach, jak i w hodowlach komórkowych, obserwowano ten sam efekt. CLR01 zapobiegał tworzeniu się agregatów alfa-synukleiny, obumieraniu neuronów z powodu toksycznego działania agregatów białkowych, a także powodował zniszczenie istniejących agregatów.
Wyniki te zainspirowały naukowców do ponownego przeprowadzenia eksperymentów z molekularnymi pęsetami. Obecnie badają oni wpływ CLR01 na mysie modele choroby Parkinsona i mają nadzieję, że badania te doprowadzą ostatecznie do badań na ludziach.
Obecnie osoby chore na chorobę Parkinsona leczone są wyłącznie objawowo. Nie ma leków, które mogłyby zatrzymać postęp choroby.
[