Klinicyści zgłaszają sukces w pierwszej próbie leku u pacjenta z plamicą małopłytkową
Ostatnia recenzja: 14.06.2024
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Zespół naukowców z Massachusetts General Hospital zastosował nowy lek, aby uratować życie pacjenta z immunologiczną zakrzepową plamicą małopłytkową (iTTP), rzadką chorobą charakteryzującą się niekontrolowane tworzenie się skrzepów krwi w małych naczyniach krwionośnych. Statki.
Zespół opisał pierwszy przypadek kliniczny leku do leczenia iTTP w New England Journal of Medicine.
„Lek jest genetycznie zmodyfikowaną wersją brakującego enzymu w iTTP i wykazaliśmy, że jest w stanie odwrócić postęp choroby u pacjenta z niezwykle ciężką postacią choroby” – powiedział główny autor Pawan K. Bendapudi, lekarz medycyny, specjalista ds. Badacz na Wydziale Hematologii i Transfuzji w Massachusetts General Hospital oraz profesor nadzwyczajny medycyny w Harvard Medical School.ITTP jest wynikiem ataku autoimmunologicznego na enzym ADAMTS13, który jest odpowiedzialny za rozkład dużego białka biorącego udział w krzepnięciu krwi. Główną metodą leczenia tego zagrażającego życiu zaburzenia krążenia jest plazmafereza, która usuwa szkodliwe autoprzeciwciała i zapewnia dodatkowe ADAMTS13.
Plazmafereza wywołuje odpowiedź kliniczną u większości pacjentów, ale może przywrócić co najwyżej tylko około połowę normalnej aktywności ADAMTS13. Natomiast rekombinowana postać ludzkiego ADAMTS13 (rADAMTS13) oferuje potencjał znacznie zwiększonego dostarczania ADAMTS13.
RADAMTS13 został niedawno zatwierdzony do stosowania u pacjentów z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową, która występuje u pacjentów urodzonych z całkowitą utratą genu ADAMTS13.
Wątpliwe pozostaje, czy rADAMTS13 mógłby być skuteczny w iTTP, biorąc pod uwagę obecność hamujących autoprzeciwciał anty-ADAMTS13, ale Bendapudi i współpracownicy otrzymali zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na stosowanie rADAMTS13 dostarczonego przez producenta protokołu w ramach współczucia u umierającego pacjenta z opornym na leczenie iTTP.
„Odkryliśmy, że rADAMTS13 szybko odwrócił proces chorobowy u tego pacjenta, pomimo obecnego przekonania, że autoprzeciwciała hamujące przeciwko ADAMTS13 sprawią, że lek stanie się bezużyteczny w tym schorzeniu” – powiedział Bendapudi.
„Byliśmy pierwszymi lekarzami, którzy w Stanach Zjednoczonych zastosowali rADAMTS13 w leczeniu iTTP i w tym przypadku pomogło to uratować życie młodej matki.”
Bendapudi zauważył, że wlew rADAMTS13 hamował wytwarzanie autoprzeciwciał hamujących u pacjenta i odwracał zakrzepowe działanie iTTP. Efekt ten zaobserwowano niemal natychmiast po podaniu rADAMTS13, gdy codzienna plazmafereza nie wywołała remisji.
„Wierzę, że rADAMTS13 ma potencjał, aby zastąpić obecny standard leczenia ostrego iTTP. Będziemy potrzebować większych, dobrze zaprojektowanych badań, aby ocenić tę możliwość” – powiedział Bendapudi.
Rozpoczęło się randomizowane badanie kliniczne fazy IIb dotyczące rADAMTS13 w iTTP.