Nowe publikacje
Klinicyści donoszą o sukcesie pierwszej próby leku u pacjenta z zakrzepową plamicą małopłytkową.
Ostatnia recenzja: 02.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Zespół badawczy ze Szpitala Ogólnego w Massachusetts zastosował nowy lek, aby uratować życie pacjenta z immunologiczną plamicą małopłytkową (iTTP), rzadką chorobą charakteryzującą się niekontrolowanym tworzeniem się skrzepów krwi w małych naczyniach krwionośnych.
Zespół opisał pierwszy przypadek kliniczny zastosowania leku w leczeniu iTTP w czasopiśmie New England Journal of Medicine.
„Lek jest genetycznie zmodyfikowaną wersją brakującego enzymu w iTTP i pokazaliśmy, że był w stanie odwrócić postęp choroby u pacjenta z wyjątkowo ciężką postacią schorzenia” – powiedział główny autor Pavan K. Bendapudi, dr n. med., badacz w Division of Hematology and Transfusion Service w Massachusetts General Hospital i adiunkt medycyny w Harvard Medical School.
ITTP jest wynikiem autoimmunologicznego ataku na enzym ADAMTS13, który odpowiada za rozkład dużego białka zaangażowanego w krzepnięcie krwi. Podstawą terapii tego zagrażającego życiu zaburzenia krwi jest plazmafereza, która usuwa szkodliwe autoprzeciwciała i dostarcza dodatkowe ADAMTS13.
Plazmafereza wywołuje odpowiedź kliniczną u większości pacjentów, ale może przywrócić co najwyżej połowę normalnej aktywności ADAMTS13. Natomiast rekombinowana forma ludzkiego ADAMTS13 (rADAMTS13) oferuje możliwość znacznie zwiększonego dostarczania ADAMTS13.
Lek RADAMTS13 został niedawno zatwierdzony do stosowania u pacjentów z wrodzoną plamicą małopłytkową, która występuje u pacjentów urodzonych z całkowitą utratą genu ADAMTS13.
Nadal budzi wątpliwości, czy rADAMTS13 może być skuteczny w leczeniu iTTP, biorąc pod uwagę obecność hamujących autoprzeciwciał przeciwko ADAMTS13, jednak Bendapudi i współpracownicy otrzymali od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków zgodę na zastosowanie rADAMTS13 dostarczonego przez producenta w ramach protokołu stosowania w ramach humanitarnych procedur u umierającego pacjenta z opornym na leczenie iTTP.
„Odkryliśmy, że rADAMTS13 szybko odwróciło proces chorobowy u tego pacjenta, pomimo istniejącego przekonania, że hamujące autoprzeciwciała przeciwko ADAMTS13 sprawią, że lek będzie bezużyteczny w tym schorzeniu” – powiedział Bendapudi.
„Byliśmy pierwszymi lekarzami, którzy zastosowali rADAMTS13 w leczeniu iTTP w Stanach Zjednoczonych, a w tym przypadku pomogło to uratować życie młodej matki”.
Bendapudi zauważył, że infuzja rADAMTS13 zahamowała hamujące autoprzeciwciała pacjenta i odwróciła zakrzepowe efekty iTTP. Efekt ten zaobserwowano niemal natychmiast po podaniu rADAMTS13, po tym jak codzienna wymiana osocza nie wywołała remisji.
„Uważam, że rADAMTS13 ma potencjał, aby zastąpić obecny standard opieki w przypadku ostrego iTTP. Będziemy potrzebować większych, dobrze zaprojektowanych badań, aby ocenić tę możliwość” — powiedział Bendapudi.
Rozpoczęto randomizowane badanie kliniczne fazy IIb rADAMTS13 w iTTP.