Nowe możliwości terapii genowej w leczeniu paraliżu

Nie trzeba dodawać, co czuje osoba, u której zdiagnozowano paraliż kończyn? Prawie każdy wie, że gdy nerw jest uszkodzony, przywrócenie zdolności motorycznych lub sensorycznych jest bardzo trudne, a czasami niemożliwe. Naukowcy są zachęcający: obraz może wkrótce zmienić się na lepsze.

Naukowcom z King’s College London i Uniwersytetu Nauk Neurologicznych w Holandii udało się przywrócić zdolność poruszania się zwierzętom laboratoryjnym z całkowitym paraliżem kończyn przednich.

W zdecydowanej większości przypadków, gdy uszkodzone są struktury rdzenia kręgowego lub szlaki neuroprzewodzące, głównym problemem w przywracaniu funkcjonalności jest tworzenie się tkanki bliznowatej w miejscu uszkodzenia. Ogólnie rzecz biorąc, tworzenie się blizny jest zjawiskiem normalnym, które służy jako reakcja ochronna organizmu. Ale w niektórych przypadkach taka reakcja staje się niepotrzebna: na przykład, gdy uszkodzony jest pień nerwowy, blizna tworzy się znacznie szybciej, niż następuje zrost tkanki nerwowej.

Obecnie za główne leczenie paraliżu uważa się wycięcie tkanki bliznowatej i zapobieganie tworzeniu się blizn. Jednak takie leczenie nie jest możliwe we wszystkich przypadkach.

Jak opisano na łamach publikacji Brain, w trakcie nowego badania naukowcy próbowali „rozpuścić” tkankę bliznowatą, jednocześnie monitorując proces powstawania blizny. Aby osiągnąć swój cel, specjaliści musieli zmusić otaczające struktury komórkowe do produkcji chondroitynazy, specyficznego enzymu zdolnego do niszczenia tkanki bliznowatej bez uszkadzania jakości tkanki nerwowej. Co zaskakujące, znany lek przeciwbakteryjny Doxycycline okazał się pomocnikiem w tej pracy. Naukowcy zauważyli, że jeśli lek został usunięty lub jego działanie zostało przerwane, wszystkie wzrosty tkanki bliznowatej zostały wznowione.

Po ośmiu tygodniach leczenia zwierzęta laboratoryjne były w stanie w pełni przywrócić funkcjonalność przednich łap. Jedna z wiodących badaczek badania, profesor Emily Burnside, mówi: „Pod koniec leczenia gryzonie były już w stanie raczkować i pobierać cukier przednimi łapami. Zaobserwowaliśmy również wzrost aktywności struktur rdzenia kręgowego. Dlatego jesteśmy skłonni sądzić, że sieci komórek nerwowych utworzyły nowe ścieżki łączące”.

Naukowcy nie poprzestali na tych wynikach: opracowali metodę inicjowania produkcji chondroitynazy na poziomie genetycznym. Stworzono rodzaj „genetycznego przełącznika”.

„Będziemy mogli kontrolować czas trwania leczenia, wybrać optymalny okres ekspozycji potrzebny do regeneracji. Terapia genowa pomoże wyleczyć, w tym poważne urazy z uszkodzeniem struktur kręgosłupa - i może to wymagać tylko jednego zastrzyku leku. Po całkowitym powrocie do zdrowia zostanie podany kolejny zastrzyk - aby wyłączyć gen”.

Oczywiście, w tym wszystkim jest łyżka dziegciu: naukowcy nie otrzymali jeszcze pozwolenia na przeprowadzenie szeroko zakrojonego badania klinicznego na pacjentach z paraliżem. Dlatego trzeba czekać na zgodę najwyższych autorytetów naukowych, przejść szereg kontroli i dopiero po tym będzie można ogłosić możliwość wprowadzenia nowej metody do praktyki klinicznej.

Informację opublikowano na łamach czasopisma Brain.

[ 1 ], [ 2 ]