Niemożliwe jest to, że emeryt był w stanie pozbyć się trzech rodzajów raka

Niecały miesiąc temu pracownicy amerykańskiego urzędu nadzoru sanitarnego w dziale żywności i leków zaproponowali komisji regulacyjnej wydanie pozytywnej oceny metody leczenia guzów nowotworowych, która wykorzystuje edycję genów. Taka technika została opisana jako "nowy etap w medycynie" - donosi magazyn Republiki, odnosząc się do raportu Nautilusa.

Najnowszy produkt, wyprodukowany z własnych komórek krwi pacjenta, jest drogi, ale cena sama się usprawiedliwia. Jego działanie niemal zabija pacjenta, ale nie doszło do całkowitej śmierci: komórki rakowe zostają zniszczone i następuje uzdrowienie.

Badania i testowanie nowego leku trwały kilka lat, ale teraz przeszły setki prób klinicznych. Jednak najbardziej rzucający się w oczy był pierwszy raz, gdy żaden z specjalistów nie mógł powiedzieć z całkowitą precyzją, jaki wpływ będzie miało nowe lekarstwo.

Pionierem, który próbował nowej techniki, był William Ludwig - starszy mężczyzna w wieku 64 lat, mieszkający w New Jersey. Był w stanie krytycznym: w tym czasie rozpoznano go jednocześnie z trzema różnymi typami raka - nabłonkiem płaskonabłonkowym, chłoniakiem i niedokrwistością. Leki do chemioterapii były już bezużyteczne, a uszkodzone komórki b chaotycznie rozprzestrzeniały się po całym organizmie. A następnie postanowiono przetestować na tej pacjentce nowy unikalny rodzaj terapii, który w rzeczywistości stanowił całkowite zresetowanie odporności.

Mechanizm leczenia był następujący: konieczne było przywrócenie właściwości przeciwciał pacjenta, aby przeciwdziałać onkarkom. Normalnie przeciwciała wiążą je i oznaczają je jako niepotrzebne dla ciała. Z kolei limfocyty T wykazują uformowaną strukturę składającą się z antygenów i przeciwciał oraz stymulują wywoływanie odpowiedzi immunologicznej przez cytokiny.

Nowa metoda została wynaleziona w 1989 r. Przez pracowników Instytutu Weizmanna w Izraelu: nazwano ją CAR-T (komórki T receptora chimerycznego antygenu). Jako chimeryczny receptor jest białko, składające się z ogniw należących do innego źródła, co jest powodem określenia "chimera". Pozwala to limfocytom T na identyfikację komórek nowotworowych, do dalszego ukierunkowanego ataku przez obronę immunologiczną.

Projekt CAR-T dla pierwszego pacjenta został stworzony przy użyciu komputera opartego na segmentach genowych gryzoni, świstaków i krów. Następnie zbudowano chimeryczną cząsteczkę DNA, która nie występowała w jej naturalnej postaci. Specjaliści wstrzyknęli cząsteczkę do neutralnego wirusa HIV, pobrali żylną krew Ludwiga i przeszli przez urządzenie oddzielające limfocyty T. Komórki były przyłączone do wirusa w taki sposób, że sztuczny gen był swobodnie wprowadzany do genomu komórkowego. Doprowadziło to do tego, że limfocyty były w stanie zidentyfikować poszczególne markery zlokalizowane na złośliwych strukturach b.

Specjaliści opierają się wyłącznie na własnych założeniach i nie mogą z całą pewnością powiedzieć, co dokładnie stanie się dalej, i czy takie resetowanie doprowadzi do zaostrzenia zatrucia.

Pacjent był gotów podjąć ryzyko, aw sierpniu 2010 roku otrzymał pierwszy etap leczenia, dokładnie analizując reakcję organizmu. Po dwóch wstrzyknięciach stan zdrowia pacjenta nie poprawił się. Jednak dziesięć dni później, przed trzecią dawką limfocytów, pacjent nagle zachorował: pojawił się stan gorączkowy, zwiększone palpitacje i zwiększone ciśnienie krwi. Według lekarzy rozpoczęła się burza cytokinowa - potencjalnie letalna odpowiedź immunologiczna. Istotą takiej reakcji jest to, że limfocyty T pokazały niezbędne antygeny i wywoływały cytokiny, które stymulują ochronną odpowiedź immunologiczną. Proces ten doprowadził do wzrostu temperatury, rozszerzenia naczyń i kołatania serca: takie mechanizmy zostały użyte, aby pomóc limfocytom zbliżyć się do celu.

Burza trwała kilka godzin, po czym nagle się skończyła. Miesiąc później lekarze wykonali analizę próbki szpiku kostnego. Ich zaskoczenie nie było żadnym ograniczeniem: był to model absolutnie zdrowej osoby. Aby zapobiec nieporozumieniom, lekarze przeprowadzili drugą analizę, która tylko potwierdziła: nie było komórek rakowych w ciele Williama Ludwiga. Lekarze byli zdumieni, ponieważ wcześniej nigdy nie widzieli takich kardynalnych zmian na lepsze.

W ciągu roku po leczeniu specjaliści nie powiedzieli pacjentowi o uzyskanych pozytywnych wynikach, uważając na nawrót choroby. Ale testy za każdym razem potwierdzają - nie ma raka.

Według ekspertów, przed rozpoczęciem leczenia ciało Ludwiga zawierało co najmniej kilogram złośliwych komórek. Dzięki nowemu rodzajowi leczenia udało się je całkowicie usunąć - nikt wcześniej nie osiągnął tego rezultatu.

Kolejne badania kliniczne umożliwiły ratowanie pacjentów z większej liczby komórek nowotworowych, od półtora do 3,5 kg przez kilka dni. Dwa lata później lekarze zdołali wyleczyć sześcioletnią dziewczynkę, Emily Whitehead, która do dziś czuje się dobrze.

Lekarze stosowali tego typu leczenie u setek pacjentów. Niestety, nie wszyscy pacjenci mieli terapię płynną: w niektórych przypadkach odpowiedź immunologiczna przejawiała się jedynie przez lekką gorączkę, podczas gdy w innych - z wyraźnymi napadami padaczkowymi i rozwojem stanu krytycznego. Specjaliści zostali zmuszeni do ukończenia eksperymentów klinicznych po 13% zgonów.

Dzisiaj naukowcy pracują nad usunięciem niektórych problemów technicznych związanych z tą techniką. Konieczna jest korekcja limfocytów T, kierując je wyłącznie do ściśle określonych markerów - na przykład tylko do komórek raka sutka. Trudność polega na tym, że takie markery są zwykle obecne w minimalnych ilościach w zdrowych strukturach, w tkankach serca, w grasicy. Aby uniknąć problemów, specjaliści muszą stworzyć limfocyty z chimerycznym programowalnym receptorem, który można kontrolować. Miło byłoby również przewidzieć z góry, jak ten lub inny organizm będzie leczył leczenie.

W tej chwili zdarza się stosunkowo często nieprzewidziane reakcje organizmu. Na przykład wiosną 2017 roku naukowcy przerwali eksperymenty związane ze śmiercią 5 z 38 pacjentów, którzy uczestniczyli w testach.

Sukcesy tego leczenia są jednak oczywiste i kilka korporacji, w tym firma farmaceutyczna Novartis, pracuje nad nową metodą. Dlatego przypuszczalnie wkrótce zostanie przedstawiona CAR-T-terapia jako główna metoda walki z rakiem.

[1], [2],