Terapia genowa będzie stosowana w leczeniu nowotworów krwi

Amerykańska Agencja Żywności i Leków wydała rekomendację dotyczącą stosowania terapii genowej w leczeniu białaczki.

Terapia polega na wprowadzeniu zmian do kodu genetycznego komórki pacjenta.

Genetycznie zmodyfikowane komórki limfocytów obecne w organizmie są wykorzystywane jako „żywy lek”, ponieważ kierują układem odpornościowym do walki z białaczką, najczęściej powodując długi i stabilny okres remisji.

Specjaliści mogą tylko czekać na pozytywną odpowiedź ekspertów. Zakłada się, że jeśli wydarzenia potoczą się zgodnie z planem, terapia genowa zostanie zastosowana w tym roku.

Nową metodę zaprezentuje koncern farmaceutyczny Novartis, a opracowali ją naukowcy z University of Pennsylvania.

Terapia genowa będzie stosowana w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną komórek B. Naukowcy są przekonani, że leczenie będzie istotne dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim, niektórymi agresywnymi typami nowotworów mózgu i innymi nowotworami.

Istotą terapii jest to, że limfocyty T pacjenta są genetycznie modyfikowane, ustawiając je przeciwko komórkom złośliwym. Zneutralizowany wirus oparty na HIV jest używany do ingerencji w DNA limfocytów. Wirus przenosi pożądany gen do struktur komórkowych, nie powodując rozwoju choroby.

Zmodyfikowane limfocyty T są następnie wysyłane w celu znalezienia i zniszczenia komórek rakowych. Są w stanie je wykryć dzięki markerowi CD19.

Oczywiście, wszystko opisane powyżej to strona teoretyczna. W praktyce wszystko wygląda prościej. Niewielka ilość krwi jest pobierana z żyły pacjenta, zamrażana i wysyłana do transformacji. Następnie komórki są zmieniane, a krew jest zwracana do żyły pacjenta. Eksperymenty wykazały, że taka procedura prowadziła do stabilnej długoterminowej remisji nawet po jednym zastrzyku. Niektórzy pacjenci doświadczyli całkowitego wyzdrowienia.

W testach klinicznych nowej metody wzięli udział pacjenci cierpiący na białaczkę. Ich wiek wahał się od trzech do 25 lat. Przed eksperymentem ich ciała albo nie reagowały na chemioterapię, albo miały powtarzające się zaostrzenia.

Jeden z pierwszych pozytywnych wyników odnotowano u sześcioletniej dziewczynki. W 2012 roku przeszła terapię genową, w wyniku której dziewczynka została całkowicie wyleczona. Minęły lata, a jej wyniki są nadal dobre.

Według autorów, udało im się udoskonalić metodę w ciągu ostatnich kilku lat. Pozwoliło im to zminimalizować ryzyko skutków ubocznych: wcześniej po wstrzyknięciu można było zaobserwować takie objawy, jak gorączka, przekrwienie płuc i niedociśnienie.

Nowe badanie, które przeprowadzono dwa lata temu, objęło 63 pacjentów. W rezultacie 52 z nich całkowicie zniknęło z powodu choroby. Niestety, jedenastu osób nie udało się uratować. Naukowcy planują obserwować ocalałych i wyleczonych pacjentów przez kolejne piętnaście lat.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]