Sztuczne chromosomy pomagają radzić sobie z chorobami dziedzicznymi
Last reviewed: 23.04.2024
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Według służby prasowej Instytutu Stem Cell, naukowcy z Centrum budowie chromosomów znajdujących się w Uniwersytecie Tottori w Japonii, udało się uzyskać sztuczne chromosomy ludzkie, które mogą być stosowane w terapii genowej lub terapii komórkowej, aby pozbyć się chorób dziedzicznych.
Profesor Mitsuo Oshimura, który pełnił funkcję dyrektora Centrum, więcej niż rok prowadzącego rozległe badania w dziedzinie leczenia chorób z dziedzicznym charakterze, za pomocą wprowadzenia sztucznych chromosomów tzw indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste, które są utworzone z rozwiniętych komórek somatycznych za pomocą zestawu metod ekspresji czterech geny - czynniki transkrypcyjne).
Badacz doszedł do wniosku, że zaproponowana przez niego metoda dała mu możliwość leczenia takich chorób, jak miodystrofia Duchesne'a, niebezpieczna choroba aparatu nerwowo-mięśniowego, w której dochodzi do zmian we włóknach mięśniowych. Przyczyną tej choroby jest mutacja genu związanego z syntezą specjalnego białka - dystrofiny. A objawy są zauważalne już w pierwszych latach życia i stanowią poważne zagrożenie dla zdrowia.
Profesor Oshimura umieścić swoje eksperymenty na myszach, ponieważ tym sposobem uzyskania rzeczywistego materiału dowodowego skuteczności różnych metod leczenia, leków i technologii medycznych jest najbardziej odpowiedni dla wysokiej jakości badań i nie wymaga dodatkowych urządzeń, takich jak instalacja do unieszkodliwiania odpadów medycznych, liczne diagnostyczny sprzęt i środki monitorowania stanu pacjentów.
W wyniku eksperymentów potwierdzono, że terapia genowa oparta na wykorzystaniu sztucznych chromosomów aktywnie promuje normalizację pracy tkanki mięśniowej u myszy. Znaczenie nowej techniki polega na budowie chromosomu, który musi przenosić pożądany fragment DNA w "skorygowanej" formie - bez mutacji. Następnie chromosom umieszcza się w przygotowanej komórce macierzystej, która działa jako transport "prawego" genu. Następnie, podczas procesu hodowli, otrzymuje się nowe komórki, które można przeszczepiać do chorych narządów lub tkanek.
Eksperci są przekonani, że nowa technologia ma wielką przyszłość, ponieważ poprzez jej zastosowanie duże fragmenty DNA można wstawić do komórek bez obawy o integralność istniejącego genomu. Zaletami wytworzonych sztucznie chromosomów, nad systemami wirusowymi lub innymi wektorami, są olbrzymia pojemność genetyczna, stabilność na poziomie mitotycznym, brak zagrożeń dla genomu gospodarza i możliwość wycofania zmodyfikowanych chromosomów z komórek.
[