Nowe publikacje
Terapia genowa po raz pierwszy zatwierdzona do leczenia choroby
Ostatnia recenzja: 01.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Wkrótce nastąpi przełomowe wydarzenie w historii europejskiej medycyny: pierwsze zatwierdzenie praktycznego zastosowania terapii genowej w leczeniu choroby dziedzicznej.
Europejska Agencja Leków zaleciła leczenie rzadkiej choroby genetycznej, która uniemożliwia pacjentom trawienie tłuszczów.
Na podstawie tej rekomendacji Komisja Europejska musi podjąć ostateczną decyzję w sprawie dopuszczalności tej metody leczenia.
Zasada terapii genowej jest prosta: jeśli w jakimś fragmencie kodu genetycznego danej osoby zostanie wykryty defekt, zostaje on zastąpiony stworzonym w laboratorium materiałem genetycznym o pożądanych właściwościach.
Jednak w rzeczywistości sprawy nie są takie proste. Podczas badań klinicznych w USA nastolatek Jesse Gelsinger zmarł, a inni pacjenci zachorowali na białaczkę.
Obecnie w Europie i USA nie stosuje się terapii genowej.
Pierwszy lek genowy
Komitet ds. Produktów Leczniczych Europejskiej Komisji Medycznej rozpatrzył wniosek o zastosowanie produktu leczniczego Glybera w leczeniu choroby Bürgera-Grutza, dziedzicznego niedoboru lipazy lipoproteinowej.
Zespół ten dotyka jedną na milion osób. Osoby cierpiące na tę chorobę mają uszkodzoną strukturę genu, która odpowiada za rozkład tłuszczów w przewodzie pokarmowym.
Prowadzi to do gromadzenia się tłuszczów we krwi, bólu pachwiny i ostrego zapalenia trzustki.
Dotychczas jedynym sposobem na złagodzenie stanu takich pacjentów była ścisła dieta beztłuszczowa.
Nowa metoda leczenia polega na użyciu wirusa, który zakaża tkankę mięśniową i wprowadza do organizmu kopię nieuszkodzonego genu.
Zalecany jest pacjentom cierpiącym na ostre zapalenie trzustki, zapalenie trzustki i niereagującym na dietę.
Zastąpienie wadliwego genu
Producent nowego leku, firma farmaceutyczna UniQure, stwierdziła, że decyzja ta jest przełomowym wydarzeniem dla pacjentów i dla medycyny jako całości.
Dyrektor generalny firmy, Jorn Aldag, powiedział: „Pacjenci z niedoborem lipazy lipoproteinowej boją się jeść normalne jedzenie, ponieważ może to prowadzić do ostrego i niezwykle bolesnego zapalenia trzustki, które często kończy się hospitalizacją”.
„Teraz – po raz pierwszy w historii – udało się stworzyć metodę leczenia, która nie tylko zmniejsza ryzyko wystąpienia stanu zapalnego, ale także ma długofalowy korzystny wpływ na stan pacjenta” – dodał.
Chiny stały się pierwszym krajem na świecie, który oficjalnie zatwierdził stosowanie metod terapii genowej.
[