Terapia genowa najpierw zatwierdzona do leczenia chorób
Last reviewed: 23.04.2024
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
W historii medycznej Europy niedługo nastąpi epokowe wydarzenie - pierwsze zatwierdzenie praktycznego zastosowania terapii genowej w leczeniu chorób dziedzicznych.
Europejska Agencja Lekarska zaleciła stosowanie tej metody w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej, która pozbawia pacjentów możliwości metabolizowania tłuszczów.
W oparciu o to zalecenie Komisja Europejska musi podjąć ostateczną decyzję w sprawie dopuszczalności tej metody leczenia.
Zasada terapii genowej jest prosta: jeśli usterka występuje w części kodu genetycznego człowieka, zastępuje się ją materiałem genowym o pożądanych właściwościach wytworzonych w laboratorium.
Jednak w rzeczywistości nie wszystko jest takie proste. W badaniach klinicznych nastolatek Jesse Gelsinger zmarł w USA, a inni pacjenci zachorowali na białaczkę.
Obecnie ani w Europie, ani w USA metody terapii genowej nie są stosowane.
Pierwszy lek genowy
Komitet ds. Produktów medycznych przy Europejskiej Komisji Lekarskiej dokonał przeglądu stosowania leku Glybera w leczeniu choroby Buergera-Grütza, dziedzicznego niedoboru lipazy lipoproteinowej.
Ten zespół występuje u jednego z milionów ludzi. Pacjenci mają uszkodzoną strukturę genową, która odpowiada za rozkład tłuszczów w przewodzie pokarmowym.
Prowadzi to do gromadzenia się tłuszczów we krwi, bólów pachwinowych i ostrego zapalenia trzustki.
Jedynym sposobem złagodzenia stanu tych pacjentów była jak dotąd najsurowsza dieta beztłuszczowa.
Nowe leczenie opiera się na wykorzystaniu wirusa, który infekuje tkankę mięśniową i wstrzykuje kopię nienaruszonego genu do organizmu.
Zaleca się go pacjentom cierpiącym na ostre zapalenie trzustki, zapalenie trzustki i którzy nie reagują na dietę.
Zastąpienie wadliwego genu
Producent nowego leku, firma farmaceutyczna UniQure, powiedział, że to rozwiązanie jest przełomowym wydarzeniem dla pacjentów i ogólnie dla medycyny.
CEO Jorn Aldag powiedział: „Pacjenci z niedoborem lipazy lipoproteinowej boją zjeść normalnego posiłku, ponieważ może to prowadzić do ostrej i bardzo bolesne zapalenie trzustki, co często prowadzi do hospitalizacji.”
"Teraz - po raz pierwszy w historii - opracowano metodę leczenia, która nie tylko zmniejsza ryzyko zapalenia, ale również ma długotrwały korzystny wpływ na stan pacjenta" - dodał.
Chiny stały się pierwszym krajem na świecie, który oficjalnie zezwolił na stosowanie terapii genowej.
[