Badania kliniczne w onkologii: dlaczego pacjenci chętnie w nich uczestniczą, ale rzadko mają taką szansę

Większość Amerykanów pozytywnie ocenia udział w badaniach klinicznych nad rakiem, a kiedy lekarz faktycznie to sugeruje, ponad połowa pacjentów wyraża na to zgodę. Jednak tylko 7–8% dorosłych faktycznie bierze udział w badaniach, najczęściej dlatego, że w ich ośrodku po prostu nie ma odpowiedniego protokołu, a jeśli jest, to surowe kryteria ograniczają około jedną czwartą kolejnych. Przesłanie jest proste i wymowne: kluczową kwestią jest dostęp, a nie „niechęć pacjentów”, a już na pewno nie „brak zaufania pacjentów”.

Poniżej przedstawiono analizę niedawnego komentarza w JAMA Network Open (Joseph M. Unger, 2025): co dokładnie stoi na przeszkodzie, dlaczego jest to niesprawiedliwe i nieskuteczne oraz co można zrobić teraz.

Dlaczego uczestnictwo jest tak ważne

Badania kliniczne stanowią pomost między nauką laboratoryjną a prawdziwą medycyną. Dzisiejsze badania to jutrzejszy standard opieki. Jest to szczególnie istotne w onkologii: nowe leki i kombinacje leków pojawiają się szybko, ale ich dotarcie do „standardowej” kliniki zajmuje trochę czasu. Udział w badaniach daje pacjentowi:

• dostęp do najnowszych podejść pod nadzorem zespołu ekspertów,
• ścisły monitoring i ustrukturyzowany nadzór,
• szansa na wpłynięcie na leczenie przyszłych pacjentów.

Im bardziej reprezentatywny będzie zbiór, tym pewniej lekarze będą stosować wyniki do wszystkich grup pacjentów – niezależnie od rasy, dochodów i miejsca zamieszkania.

Gdzie gubi się 90% potencjalnych uczestników

Analizy przeprowadzone w ciągu ostatnich kilku lat przedstawiają ten sam obraz:

1. Brak protokołu na miejscu.
W przypadku około 56% pacjentów w ich szpitalu po prostu nie ma odpowiedniego testu. Nie jest to „odmowa” pacjenta — to zero szans na rozpoczęcie rozmowy.

2. Surowe kryteria selekcji.
Spośród osób, które mają protokół, kolejne ~22–23% nie nadaje się do badania (ze względu na wiek, choroby współistniejące, przebyte leczenie, wyniki badań laboratoryjnych itp.). To drugi „filtr”, który odcina jedną czwartą.

3. A jeśli rozmawiają, ludzie się zgadzają.
Kiedy lekarz faktycznie oferuje udział, 55-61% pacjentów się zgadza. I to jest prawdą we wszystkich grupach rasowych i etnicznych: w aktualnych danych nie stwierdzono różnic w chęci udziału między pacjentami czarnoskórymi, białymi, latynoskimi i azjatyckimi.
Zatem mitem jest teza, że „pacjenci należący do mniejszości nie chcą brać udziału w badaniach, ponieważ im nie ufają”. Znacznie bardziej prawdziwa odpowiedź brzmi, że jest mniejsze prawdopodobieństwo, że otrzymają propozycję, ponieważ duże badania przemysłowe są fizycznie prowadzone w dużych ośrodkach akademickich, daleko i w niedogodnej lokalizacji, a nie ma „lokalnego” dostępu.

Dlaczego jest to również kwestia sprawiedliwości?

Różnica w przeżywalności raka piersi między kobietami czarnoskórymi i białymi w Stanach Zjednoczonych to niezaprzeczalny fakt. Jeśli badania kliniczne są bramą do nowatorskich terapii, to nierówny dostęp oznacza nierówne szanse na lepsze leczenie teraz, a nie tylko „kiedyś”. Włączenie do badań nie dotyczy tylko „nauki”, ale równych szans na przeżycie.

Wąskie gardła systemu – i co z nimi zrobić

Oto konkretne dźwignie, które działają (i są już częściowo wdrażane w poszczególnych krajach i ośrodkach):

1) Rozszerzyć geografię badań

• Partnerstwa pomiędzy ośrodkami akademickimi i klinikami regionalnymi/szpitalnymi.
• Protokoły sieciowe: jeden ośrodek badawczy, wiele „szprych” — satelitów.
• Elementy „zdecentralizowane”: wizyty domowe, pielęgniarki mobilne, pobieranie próbek w lokalnym laboratorium.

2) Złagodzić i „uczłowieczyć” kryteria

• Przegląd wykluczeń „automatycznych” (nieznacznie obniżone stężenie kreatyniny, kontrolowana choroba współistniejąca, HIV z obniżonym ładunkiem wirusowym itp.).
• Włączenie osób starszych, osób z chorobami współistniejącymi – tych, z którymi faktycznie spotykamy się w klinice.

3) Umożliw logistycznie udział

• Transport, parking, opieka nad dziećmi, wynagrodzenie czasowe.
• Elastyczne wizyty (wieczory/weekendy), konsultacje telemedyczne.
• Nawigatorzy (cierpliwi nawigatorzy), którzy pomagają Ci pokonać całą trasę.

4) Usuń ukryte bariery finansowe

• Przejrzyste pokrycie kosztów rutynowej opieki przez ubezpieczenie.
• Przejrzysta rekompensata nieplanowanych wydatków uczestnika.

5) Mów językiem pacjenta

• Materiały i zgody napisane prostym językiem, dostosowane kulturowo.
• Rola społeczności: liderzy opinii, organizacje pacjentów, prawdziwe historie uczestników.

6) Spraw, aby testy były bardziej „realne”

• Pragmatyczne projektowanie (minimalna liczba zbędnych wizyt i procedur).
• Wykorzystanie rejestrów elektronicznych i randomizacja „na bieżąco” (badania oparte na rejestrach).
• Rzeczywiste wyniki kliniczne (jakość życia, czas do następnej linii leczenia), a nie tylko dane zastępcze.

„A co jeśli ludzie nadal nie pójdą?” — Idą!

Dwa najważniejsze fakty, o których należy pamiętać:

• Pacjenci są gotowi. Jeśli lekarz zaproponuje, ponad połowa się zgodzi.
• Wola uczestnictwa jest wystarczająca dla wszystkich grup. Luka w rekrutacji w przemysłowych badaniach „kluczowych” (na przykład odsetek uczestników czarnoskórych wynosi ~3% przy oczekiwanym ~14%) jest wyjaśniona strukturą dostępu, a nie „niechęcią”.

Co to oznacza dla pacjenta i rodziny – praktyczne kroki

• Zapytaj swojego lekarza bezpośrednio, czy są dostępne dla Ciebie testy (w Twojej okolicy lub pobliskich ośrodkach).
• Poproś o kontakt z koordynatorem badań lub nawigatorem.
• Dowiedz się, jakie wydatki są zwracane i jak zorganizować transport/wizyty telewizyjne.
• Jeśli kryteria wydają się „na granicy”, poproś lekarza o sprawdzenie aktualnej wersji protokołu: kryteria są często łagodzone w trakcie rekrutacji.
• Sprawdź w wiarygodnych rejestrach (za pośrednictwem swojego lekarza): czasami istnieją badania obserwacyjne wymagające mniejszych nakładów lub badania z rzadkimi wizytami.

Całościowy obraz: Jak rozpocząć cykl cnoty

Inkluzywność → większe zaufanie → większe zaangażowanie → szybsze i dokładniejsze rezultaty → dostępne, skuteczne metody leczenia → jeszcze większe zaufanie. Ten cykl już działa, gdy system jest przebudowywany pod kątem pacjenta, a nie odwrotnie.

Krótko mówiąc: największą przeszkodą jest brak możliwości. Daj pacjentowi prawdziwą szansę, a zazwyczaj z niej skorzysta. Dlatego to lekarze, administratorzy, sponsorzy i organy regulacyjne muszą poszerzyć dostęp, uprościć ścieżkę i zapewnić wygodny i bezpieczny udział szerokiemu gronu osób. W ten sposób szybciej uzyskamy nowe, dobrze przetestowane metody leczenia – dla wszystkich.