Nowe publikacje
Obe-cel wykazuje wysoką skuteczność i bezpieczeństwo w leczeniu białaczki
Ostatnia recenzja: 03.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Badanie opublikowane w New England Journal of Medicine wykazało, że nowa terapia komórkami CAR T obecabtagene autoleucel (obe-cel) była wysoce skuteczna w leczeniu pacjentów z nawrotową lub oporną na CD19-pozytywną ostrą białaczką limfoblastyczną komórek B (B-ALL). Większość pacjentów nie wymagała przeszczepu komórek macierzystych (SCT) po leczeniu.
Główne wyniki badania
- Całkowity wskaźnik odpowiedzi: 76,6% u 127 pacjentów podlegających ocenie.
- Całkowita remisja: uzyskana u 55,3% chorych.
- Mediana przeżycia bez zdarzeń (EFS): 11,9 miesięcy.
- Przeżycie bez zdarzeń w ciągu 6 miesięcy: 65,4%.
- Przeżycie bez zdarzeń w ciągu 12 miesięcy: 49,5%.
- Mediana całkowitego przeżycia (OS): 15,6 miesiąca.
- OS po 6 miesiącach: 80,3%.
- OS w 12. miesiącu: 61,1%.
Szczegóły dotyczące zatwierdzenia i badania przez FDA
Na podstawie tych danych w listopadzie 2024 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła obe-cel do leczenia dorosłych z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną (B-ALL).
Międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie FELIX objęło 127 dorosłych pacjentów ze średnią wieku 47 lat. Przed infuzją obe-cel u pacjentów wykonano limfodeplecję, aby stworzyć „czystą przestrzeń” dla terapii komórkami CAR T.
- Populacja badana: 74% rasy białej, 12,6% rasy azjatyckiej, 1,6% rasy czarnej i 11,8% rasy nieznanej.
- Toksyczność: Zaobserwowano niskie poziomy zespołu uwalniania cytokin (CRS) i neurotoksyczności, typowe dla terapii CAR T. CRS stopnia 3 lub wyższego wystąpił u trzech pacjentów, a neurotoksyczność wystąpiła u dziewięciu.
Wyniki i długoterminowa skuteczność
Spośród 99 pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie obe-cel, jedynie 18 przeszło przeszczep komórek macierzystych, ale nie stwierdzono różnic w EFS i OS między tą grupą a pacjentami, u których nie wykonano przeszczepu komórek macierzystych, co potwierdza trwałość odpowiedzi na terapię.
- Eliminacja Minimalnej Choroby Resztkowej (MRD):
- U 68 pacjentów wysokiego ryzyka (ponad 5% blastów w szpiku kostnym) uzyskano całkowitą remisję.
- U 58 z 62 pacjentów, dla których dostępne były dane dotyczące MRD, stwierdzono ujemny wynik badania MRD po infuzji obe-cel.
Wnioski i przyszłe zastosowania
Badanie pokazuje, że obe-cel zapewnia silną i trwałą skuteczność w leczeniu B-ALL przy minimalnej toksyczności. Nadchodząca prezentacja na dorocznym spotkaniu American Society of Hematology (ASH) dodatkowo podkreśli korelację między głębokością remisji MRD-ujemnej a wynikami klinicznymi.
„Wyniki te potwierdzają, że obe-cel staje się standardem w leczeniu pacjentów z nawrotową B-ALL” – powiedział profesor Elias Jabbour, główny badacz prowadzący badanie w USA.
Implikacje dla praktyki klinicznej
Obecabtagene autoleucel otwiera nowe możliwości dla pacjentów, którzy mają ograniczone możliwości leczenia, poprawiając ich jakość i długość życia.