Próby leczenia choroby Alzheimera: wymagane duże inwestycje
Ostatnia recenzja: 14.06.2024
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Dwie nowe analizy badań klinicznych podkreślają potrzebę zwiększenia inwestycji w leczenie choroby Alzheimera.
Podczas spotkania naukowego Amerykańskiego Towarzystwa Geriatrycznego (AGS) w 2024 r. Naukowcy ocenili badania kliniczne dotyczące choroby Alzheimera finansowane przez Narodowy Instytut ds. Starzenia się (NIA) w ciągu 20 lat okres. Kolejna analiza, opublikowana w czasopiśmie Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, dostarczyła kompleksowego przeglądu badań nad aktywnym lekiem na chorobę Alzheimera.
Badanie kliniczne NIA dotyczące choroby Alzheimera
Chociaż w Stanach Zjednoczonych na sponsorowane przez władze federalne badania nad chorobą Alzheimera wydaje się rocznie 3,5 miliarda dolarów, na rynek trafiły tylko dwa leki modyfikujące przebieg choroby: lecamemab (Leqembi) i aducanumab (Aduhelm, obecnie wycofany z obrotu), powiedziała Kavya Shah, kandydatka na MPhil z Uniwersytetu Cambridge w Anglii na spotkaniu AGS.
Shah przedstawił wyniki przeglądu badań nad chorobą Alzheimera finansowanych przez NIA na ClinicalTrials.gov przeprowadzonych na przestrzeni ostatnich dwóch dekad. W tym okresie ustawa 21st Century Cures Act z 2016 r. Zwiększyła finansowanie NIA, co zwiększyło liczbę badań akademickich nad terapiami nielekowymi, a następnie zwiększyło liczbę nowych prób leków.
„Przeprowadziliśmy to badanie, aby dowiedzieć się więcej na temat badań klinicznych finansowanych przez NIA – główne źródło finansowania badań nad chorobą Alzheimera w Stanach Zjednoczonych – w celu uzyskania wglądu w to, w jaki sposób można skuteczniej przydzielać fundusze federalne na rzecz przyspieszenia poszukiwaniu skutecznych metod leczenia choroby Alzheimera” – powiedział.
Shah i współpracownicy zidentyfikowali 292 badania interwencyjne wspierane przez NIA w latach 2002–2023. Większość badała interwencje behawioralne (41,8%) lub leki (31,5%).
Wśród badań leków sponsorowanych przez NIA najczęstszymi celami były amyloid (34,8%), neuroprzekaźniki inne niż acetylocholina (16,3%) i układ cholinergiczny (8,7%). Około jedna trzecia (37%) badanych związków leczniczych była nowa.
„Mniej niż jedna trzecia badań NIA dotyczących choroby Alzheimera przeprowadzonych w ciągu ostatnich dwudziestu lat to badania farmakologiczne, a większość z nich to także badania wczesne” – zauważył Shah.
„Chociaż finansowanie NIA zostało zwiększone dzięki inicjatywom federalnym, takim jak ustawa o lekach XXI wieku, nie zaobserwowaliśmy odpowiedniego wzrostu liczby badań NIA dotyczących nowych związków leków stosowanych w chorobie Alzheimera” – dodał. „W przyszłości ważna będzie ocena strategii inwestycyjnej NIA, tak aby mogła skuteczniej napędzać poszukiwania bezpiecznych i skutecznych metod leczenia choroby Alzheimera.”
Portfolio leków na chorobę Alzheimera
W rocznym przeglądzie odnotowano spadek liczby badań, leków i nowych jednostek chemicznych w planie leczenia choroby Alzheimera w 2024 r., ale podobną liczbę środków o zmienionym przeznaczeniu.
W badaniu ewaluacyjnym opublikowanym w czasopiśmie Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, dr Jeffrey Cummings z Uniwersytetu Nevada w Las Vegas i jego współautorzy podali, że w 2024 r. W przygotowaniu były 164 aktywne badania i 127 unikalnych terapii, co oznacza spadek o około 10% w porównaniu z 2023 r.
W 2024 r. W portfelu znalazło się 88 nowych związków chemicznych, co oznacza spadek o 13% w porównaniu z rokiem poprzednim – podają badacze. Ogółem 39 terapii w ofercie na rok 2024 to środki o zmienionym przeznaczeniu, zatwierdzone w leczeniu innych chorób, podobnie jak w roku 2023.
Cummings przypisał ten spadek brakowi funduszy federalnych i spadającym prywatnym inwestycjom z przemysłu biofarmaceutycznego. „Mówiąc najprościej, potrzebujemy więcej inwestycji ze strony rządów i firm farmaceutycznych, aby przeciwdziałać tej tendencji polegającej na zmniejszaniu się liczby badań klinicznych” – powiedział.
Naukowcy uzyskali dane na temat badań zarejestrowanych na ClinicalTrials.gov za pośrednictwem Międzynarodowego portfela badań nad chorobą Alzheimera i pokrewnymi demencjami (IADRP) i jego systemu kategoryzacji, Powszechna choroba Alzheimera i pokrewne Ontologia badań nad demencjami (CADRO).
W 2024 r. Cele amyloidowe i tau stanowiły 24% wszystkich leków będących w przygotowaniu – 16% w przypadku amyloidu i 8% w przypadku tau. Ogółem 19% środków w ofercie jest ukierunkowanych na zapalenie układu nerwowego.
Terapie skojarzone, w tym kombinacje farmakodynamiczne, farmakokinetyczne i kombinacje mające na celu poprawę przenikania bariery krew-mózg, były obecne w portfolio na rok 2024 – zauważyli naukowcy.
„W asortymencie znajduje się duża liczba leków o bardzo różnorodnym działaniu na mózg” – powiedział Cummings.
„Można bezpiecznie założyć, że będziemy świadkami bardziej złożonych terapii biologicznych, które będą wymagały podawania dożylnego i dokładnego monitorowania skutków ubocznych, podobnie jak w przypadku terapii przeciwnowotworowych” – dodał.
W 2024 r. Przeprowadzono 48 badań oceniających 32 leki w badaniach III fazy dotyczących choroby Alzheimera. Spośród nich 37% stanowiły małe cząsteczki modyfikujące przebieg choroby, 28% to leki biologiczne modyfikujące przebieg choroby, 22% to środki neuropsychiatryczne, a 12% to środki wzmacniające funkcje poznawcze.
Spośród terapii objętych badaniami fazy III 34% skupiało się na układach neuroprzekaźników, 22% na procesach związanych z amyloidem, a 12% oceniało plastyczność synaptyczną lub neuroprotekcję. Badania celów metabolicznych i bioenergetycznych, stanu zapalnego lub proteostazy stanowiły po 6%. Mniej badań fazy III skupiało się na tau, neurogenezie, czynnikach wzrostu i hormonach lub procesach związanych z rytmami dobowymi.
Portfolio na rok 2024 obejmowało także 90 badań fazy II oceniających 81 leków i 26 badań fazy I oceniających 25 środków.
„Wszystkie osiem leków zgłoszonych w tym roku w ramach fazy II to leki przeciwzapalne, a biomarkery uwzględnione w badaniach pozwolą nam dokładniej poznać znaczenie poszczególnych aspektów stanu zapalnego” – zauważył Cummings.
Przejście eksperymentalnego leku z fazy I do fazy II zajmuje dekadę, a ocena FDA zajmuje prawie kolejne 2 lata, zauważył Cummings. „Wiemy, że większość leków zawodzi, ale nie wszystkie zawodzą” – powiedział, dodając, że nawet leki, które nie przechodzą badań klinicznych, „mogą nam wiele powiedzieć”.