Ponad 20 000 wolontariuszy przyłączyło się do działań mających na celu przyspieszenie opracowywania leków na demencję.

Zespół badawczy kierowany przez University of Cambridge zrekrutował ponad 20 000 wolontariuszy do zasobu mającego na celu przyspieszenie rozwoju bardzo potrzebnych leków na demencję. Zasób pozwoli naukowcom z uniwersytetów i przemysłu na rekrutację zdrowych osób do badań klinicznych w celu sprawdzenia, czy nowe leki mogą spowolnić spadek różnych funkcji mózgu, w tym pamięci, i opóźnić wystąpienie demencji.

Wykorzystując to źródło, naukowcy po raz pierwszy wykazali, że dwa ważne mechanizmy w organizmie – stan zapalny i metabolizm – odgrywają rolę w pogarszaniu się funkcji mózgu wraz z wiekiem.

Szacuje się, że do 2050 r. na świecie będzie żyło 139 milionów osób z demencją. W Wielkiej Brytanii premier uruchomił Dame Barbara Windsor Dementia Mission w 2022 r., co jest częścią zobowiązania rządu do podwojenia finansowania badań nad demencją.

Chociaż w ostatnich latach poczyniono postępy w opracowywaniu leków spowalniających postęp choroby, dwa wiodące sposoby leczenia mają jedynie umiarkowaną skuteczność, a zdecydowana większość nowych podejść sprawdzających się w badaniach na zwierzętach nie sprawdza się w badaniach klinicznych z udziałem pacjentów.

Jednym z wyjaśnień tych niepowodzeń jest to, że leki są testowane na osobach, które już zaczęły tracić pamięć – w którym momencie może być za późno, aby zatrzymać lub odwrócić chorobę. Istnieje zatem pilna potrzeba zrozumienia, co się dzieje, zanim u ludzi rozwiną się objawy na najwcześniejszych etapach choroby, oraz przetestowania nowych metod leczenia, zanim ludzie zgłoszą się do lekarzy z problemami poznawczymi. To podejście wymaga dużej kohorty uczestników chętnych do rekrutacji do badań klinicznych i eksperymentalnych nad spadkiem funkcji poznawczych.

W artykule opublikowanym w czasopiśmie Nature Medicine naukowcy pod przewodnictwem Uniwersytetu Cambridge, we współpracy z Alzheimer's Society, opisują, w jaki sposób zrekrutowali 21 000 osób w wieku od 17 do 85 lat do udziału w kohorcie Genes and Cognition w ramach Narodowego Instytutu Zdrowia i Badań Naukowych (NIHR) BioResource.

NIHR BioResource powstało w 2007 r. w celu rekrutacji wolontariuszy zainteresowanych medycyną eksperymentalną i badaniami klinicznymi we wszystkich dziedzinach medycyny. Około połowa uczestników jest rekrutowana do kohort specyficznych dla danej choroby, ale druga połowa pochodzi z populacji ogólnej, a szczegółowe informacje o ich genetyce i sprawności są gromadzone. Wszyscy zgodzili się na kontakt w sprawie przyszłych badań.

W przypadku kohorty Genes and Cognition badacze wykorzystali kombinację testów poznawczych i danych genetycznych, a także innych informacji zdrowotnych i demograficznych, aby przeprowadzić pierwsze badanie na dużą skalę dotyczące zmian poznawczych. Pozwoli to zespołowi na rekrutację uczestników do badań nad spadkiem funkcji poznawczych i nowymi metodami leczenia tego schorzenia.

Na przykład firma farmaceutyczna z obiecującym nowym lekiem spowalniającym spadek funkcji poznawczych mogłaby rekrutować ludzi za pośrednictwem BioResource na podstawie ich profilu i zapraszać ich do udziału w badaniu klinicznym. Posiadanie bazowego pomiaru ich sprawności poznawczej pozwoliłoby naukowcom zaobserwować, czy lek spowalnia ich oczekiwany spadek funkcji poznawczych.

Profesor Patrick Chinnery z Wydziału Neurologii Klinicznej Uniwersytetu Cambridge i współprzewodniczący NIHR BioResource, który kierował projektem, powiedział: „Stworzyliśmy zasób, który jest unikalny na świecie, rekrutując osoby, które jeszcze nie wykazują objawów demencji, a nie te, które już mają objawy. Pozwoli nam to dopasować ludzi do konkretnych badań i przyspieszyć rozwój bardzo potrzebnych nowych leków na demencję.

„Wiemy, że nasze funkcje poznawcze pogarszają się z czasem, więc zaprojektowaliśmy przewidywaną trajektorię różnych funkcji poznawczych w ciągu życia naszych ochotników na podstawie ich ryzyka genetycznego. Zapytaliśmy również: „Jakie są mechanizmy genetyczne, które predysponują nas do powolnego lub szybkiego spadku funkcji poznawczych wraz z wiekiem?”

Wykorzystując te badania, zespół zidentyfikował dwa mechanizmy, które wydają się wpływać na funkcje poznawcze wraz z wiekiem i mogą służyć jako potencjalne cele spowalniania spadku funkcji poznawczych, a tym samym opóźniania wystąpienia demencji. Pierwszym z tych mechanizmów jest stan zapalny, w którym komórki odpornościowe specyficzne dla mózgu i ośrodkowego układu nerwowego – znane jako mikroglej – powodują stopniowe pogorszenie mózgu, a tym samym jego zdolności do wykonywania kluczowych funkcji poznawczych. Drugi mechanizm obejmuje metabolizm – konkretnie sposób, w jaki węglowodany są rozkładane w mózgu w celu uwolnienia energii.

Dr Richard Oakley, zastępca dyrektora ds. badań i innowacji w Alzheimer's Society, powiedział: „Te fascynujące badania, finansowane przez Alzheimer's Society, stanowią ważny krok w kierunku lepszego zrozumienia, jak powstają choroby powodujące demencję, a także pomogą w opracowaniu nowych metod leczenia ukierunkowanych na wczesne stadia tych chorób.

„Dane pochodzące od ponad 20 000 ochotników pomagają nam lepiej zrozumieć związek między genami uczestników a pogorszeniem funkcji poznawczych i umożliwiają przeprowadzenie dalszych przełomowych analiz w przyszłości.

„Jedna na trzy osoby urodzone dziś w Wielkiej Brytanii zachoruje na demencję w ciągu swojego życia, ale badania pokonają demencję. Musimy sprawić, aby stało się to rzeczywistością tak szybko, jak to możliwe, poprzez większe finansowanie, partnerstwa i ludzi angażujących się w badania nad demencją”.