Sztuczne chromosomy mogą pomóc w leczeniu chorób dziedzicznych

Jak poinformowało biuro prasowe Instytutu Komórek Macierzystych, naukowcom z Centrum Konstrukcji Chromosomów, mieszczącego się na Uniwersytecie Tottori w Japonii, udało się uzyskać sztuczne ludzkie chromosomy, które mogą być wykorzystane w terapii genowej lub komórkowej mającej na celu pozbycie się chorób dziedzicznych.

Profesor Mitsuo Oshimura, pełniący funkcję dyrektora Centrum, od wielu lat prowadzi poważne badania w dziedzinie leczenia chorób o podłożu dziedzicznym, poprzez wprowadzanie sztucznych chromosomów tzw. indukowanych komórek macierzystych pluripotentnych, które powstają z rozwiniętych komórek somatycznych przy użyciu metody ekspresji zestawu czterech genów (czynników transkrypcyjnych).

Badacz doszedł do wniosku, że zaproponowana przez niego metoda umożliwia leczenie takich chorób jak dystrofia mięśniowa Duchenne'a, groźna choroba układu nerwowo-mięśniowego, w której zachodzą zmiany we włóknach mięśniowych. Za przyczynę tej choroby uważa się mutację genu związanego z procesem syntezy specjalnego białka - dystrofiny. A objawy są zauważalne już w pierwszych latach życia i stanowią poważne zagrożenie dla zdrowia.

Profesor Oshimura przeprowadzał swoje eksperymenty na myszach, gdyż ta metoda uzyskiwania faktycznych dowodów na skuteczność niektórych metod leczenia, środków farmaceutycznych i sprzętu medycznego jest najbardziej odpowiednia do badań wysokiej jakości i nie wymaga dodatkowego sprzętu, takiego jak jednostka do utylizacji odpadów medycznych, liczne urządzenia diagnostyczne i środki monitorowania stanu pacjentów.

Eksperymenty potwierdziły, że terapia genowa oparta na wykorzystaniu sztucznych chromosomów aktywnie promuje normalizację tkanki mięśniowej u myszy. Pomysł nowej metody polega na skonstruowaniu chromosomu, który musi przenosić pożądany fragment DNA w „skorygowanej” formie – bez mutacji. Następnie chromosom jest umieszczany w przygotowanej komórce macierzystej, która działa jako nośnik dla „poprawnego” genu. Następnie w procesie hodowli uzyskuje się nowe komórki, które można przeszczepić do narządów lub tkanek uszkodzonych przez chorobę.

Eksperci uważają, że nowa technologia ma wielką przyszłość, ponieważ można jej używać do wprowadzania dużych fragmentów DNA do komórek bez obaw o integralność istniejącego genomu. Zaletami sztucznie stworzonych chromosomów w porównaniu z wirusowymi lub innymi systemami wektorowymi są ich ogromna pojemność genetyczna, stabilność na poziomie mitotycznym, brak zagrożeń dla genomu gospodarza i możliwość usuwania zmodyfikowanych chromosomów z komórek.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]