Terapia genowa będzie stosowana w leczeniu raka krwi
Ostatnia recenzja: 23.04.2024
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zaleciła stosowanie terapii genowej w leczeniu białaczki.
Terapia polega na wprowadzeniu zmian w kodzie genetycznym pacjenta.
Genetycznie zmodyfikowane komórki limfatyczne obecne w ciele są używane jako "żywe lekarstwa", ponieważ kierują odpornością do walki z białaczką, najczęściej wywołując przedłużony i stabilny okres remisji.
Eksperci muszą czekać na pozytywną reakcję ekspertów. Zakłada się, że wraz z planowanym rozwojem wydarzeń terapia genowa może być stosowana już w tym roku.
Reprezentować nową metodę będzie korporacja farmaceutyczna Novartis i opracował swoich naukowców z University of Pennsylvania.
Terapia genowa będzie stosowany do leczenia pacjentów z komórek B, ostrej białaczki limfoblastycznej. Naukowcy są pewni, że leczenie będzie miało znaczenie dla pacjentów ze szpiczakiem mnogim, osobnymi agresywnymi odmianami nowotworów mózgu i innych nowotworów.
Istotą terapii jest to, że limfocyty T pacjenta są modyfikowane genetycznie, dostosowując je do złośliwych komórek. Aby wpływać na DNA limfocytów, stosuje się zneutralizowany wirus oparty na HIV. Wirus przenosi pożądany gen do struktur komórkowych, bez wywoływania rozwoju choroby.
Ponadto, zmodyfikowane limfocyty T są wysyłane w celu poszukiwania i niszczenia komórek nowotworowych. Udaje im się je wykryć dzięki markerowi CD19.
Oczywiście wszystko opisane powyżej jest teoretyczną stroną. W praktyce wszystko wygląda łatwiej. Weź niewielką ilość krwi z żyły pacjenta, poddaj ją zamrożeniu i poddaj transformacji. Następnie komórki są zmieniane, a krew jest pobierana z powrotem do żyły pacjenta. Eksperymenty wykazały, że procedura ta doprowadziła do utrzymującej się długotrwałej remisji, nawet po pojedynczym podaniu. Indywidualni pacjenci mieli całkowite wyleczenie.
W badaniach klinicznych nowej metody uczestniczyli pacjenci cierpiący na białaczkę. Ich wiek był inny - od trzech do 25 lat. Przed eksperymentem ich ciało albo nie reagowało na chemioterapię, albo powtarzały się zaostrzenia.
Jeden z pierwszych pozytywnych wyników odnotowano u sześcioletniej dziewczynki. W 2012 roku otrzymała terapię genową, w wyniku czego dziewczynka została całkowicie wyleczona. Minęły lata, a jej analizy są nadal dobre.
Według autorów, w ciągu ostatnich kilku lat udało im się udoskonalić tę metodę. Dzięki temu można było zminimalizować ryzyko wystąpienia działań niepożądanych: wcześniej po wstrzyknięciu można było zaobserwować takie objawy, jak gorączka, przekrwienie płuc, niedociśnienie.
W nowym teście, który przeprowadzono dwa lata temu, wzięło udział 63 pacjentów. W rezultacie 52 z nich całkowicie zniknęło z objawów choroby. Jedenaście osób, niestety, nie mogło zostać uratowanych. Dla przetrwających i wyleczonych pacjentów naukowcy planują obserwować przez kolejne piętnaście lat.
[