Nowe publikacje
Nowy nośnik do dostarczania genów może pomóc w leczeniu chorób mózgu
Ostatnia recenzja: 02.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Badanie przeprowadzone przez naukowców z Broad Institute of MIT i Harvard University wykazało, że wektor terapii genowej wykorzystujący ludzkie białko skutecznie przekracza barierę krew-mózg i dostarcza docelowy gen do mózgu myszy za pomocą ludzkiego białka. Rozwój ten może znacznie poprawić leczenie chorób mózgu u ludzi.
Terapia genowa ma potencjał leczenia poważnych genetycznych chorób mózgu, na które obecnie nie ma lekarstwa i ograniczone są opcje leczenia. Jednak istniejące metody dostarczania genów, takie jak wirusy związane z adenowirusami (AAV), nie są w stanie skutecznie przekroczyć bariery krew-mózg i dostarczyć materiału terapeutycznego do mózgu. To wyzwanie utrudnia rozwój bezpieczniejszych i skuteczniejszych terapii genowych chorób mózgu od dziesięcioleci.
Teraz naukowcy z laboratorium Bena Devermana stworzyli pierwszy opublikowany AAV, który celuje w ludzkie białko, aby dostarczyć geny do mózgu u myszy z ludzkim receptorem transferyny. Ten wirus wiąże się z ludzkim receptorem transferyny, który występuje obficie w barierze krew-mózg u ludzi. W nowym badaniu opublikowanym w czasopiśmie Science zespół wykazał, że ich AAV, po wstrzyknięciu do krwi myszy z ludzkim receptorem transferyny, dostał się do mózgu w znacznie wyższych stężeniach niż AAV stosowany w zatwierdzonej przez FDA terapii genowej ośrodkowego układu nerwowego, AAV9. Wirus dotarł również do dużej liczby ważnych typów komórek mózgowych, w tym neuronów i astrocytów. Naukowcy wykazali również, że ich AAV był w stanie dostarczyć kopie genu GBA1, który jest związany z chorobą Gauchera, otępieniem z ciałami Lewy'ego i chorobą Parkinsona, do dużej liczby komórek w mózgu.
Naukowcy sugerują, że ich nowy AAV może być lepszym rozwiązaniem w leczeniu zaburzeń neurorozwojowych wywołanych mutacjami pojedynczego genu, takich jak zespół Retta czy niedobór SHANK3, a także chorób spichrzeniowych lizosomów, takich jak niedobór GBA1, i chorób neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Huntingtona, choroby prionowe, ataksja Friedreicha oraz postacie SLA i choroby Parkinsona wywołane pojedynczym genem.
„Od czasu dołączenia do Broad Institute naszą misją było tworzenie możliwości terapii genowych w ośrodkowym układzie nerwowym. Jeśli ten AAV spełni nasze oczekiwania w badaniach na ludziach, będzie o wiele skuteczniejszy niż obecne metody leczenia” — powiedział Ben Deverman, starszy autor badania.
Badanie wykazało również, że nowy AAV może znacznie zwiększyć dostarczanie genów do mózgu w porównaniu z AAV9, który jest zatwierdzony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni u niemowląt, ale jest stosunkowo nieskuteczny w dostarczaniu genów do mózgu dorosłych. Nowy AAV dotarł do 71% neuronów i 92% astrocytów w różnych obszarach mózgu.
Naukowcy sądzą, że ich nowy wynalazek – AAV – ma ogromny potencjał w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych i może znacząco poprawić jakość życia pacjentów.
Wyniki opublikowano w czasopiśmie Science.