Wszczepialna pompa serca daje nadzieję dzieciom oczekującym na przeszczep serca

Mała wszczepiana pompa sercowa, która mogłaby pomóc dzieciom czekać na przeszczep serca w domu, a nie w szpitalu, wykazała dobre wyniki w pierwszym etapie badania klinicznego.

Pompa, nowy rodzaj terapii wspomaganej komorowo, czyli VAT, jest chirurgicznie mocowana do serca w celu poprawy jej funkcji krążenia u osób z niewydolnością serca, co daje czas na znalezienie serca dawcy. Nowa pompa może wypełnić ważną lukę w opiece nad dziećmi po przeszczepieniu serca.

W badaniu oceniającym siedmioro dzieci, którym wszczepiono nową pompę w celu wsparcia osłabionego serca, sześcioro przeszło przeszczep serca, a jedno dziecko przeszło wyzdrowienie, czyniąc przeszczep niepotrzebnym. Wyniki opublikowano w The Journal of Heart and Lung Transplantation. Badanie było prowadzone przez Stanford School of Medicine i obejmowało wiele ośrodków medycznych w Stanach Zjednoczonych.

Jeśli wstępne wyniki zostaną potwierdzone w szerszym badaniu urządzenia, oczekiwanie na przeszczep serca może stać się łatwiejsze dla małych dzieci i ich rodzin. Nowa pompa, zwana urządzeniem do wspomagania pracy komór Jarvik 2015, jest nieco większa niż bateria AA i można ją wszczepiać dzieciom ważącym zaledwie 8 kilogramów. Dzięki wszczepionej pompie dzieci mogą wykonywać wiele normalnych czynności w oczekiwaniu na przeszczep serca.

Z drugiej strony jedyne dostępne urządzenie wspomagające pracę komór, które pomaga małym dzieciom z niewydolnością serca, czyli pompa o nazwie Berlin Heart, nie jest wszczepiana; jest wielkości dużej walizki. Waży od 27 do 90 kilogramów, w zależności od modelu i jest mocowany do dziecka za pomocą dwóch kaniul, prawie tak dużych jak węże ogrodowe.

Berlin Heart również charakteryzuje się dość wysokim ryzykiem udaru i w większości przypadków wymaga hospitalizacji, co oznacza, że dzieci często spędzają miesiące w szpitalu, czekając na serce dawcy. W rezultacie obciążenie dzieci oczekujących na przeszczep serca jest znacznie większe niż w przypadku dorosłych, którym wszczepiono pompę serca, a którzy zazwyczaj są wypisywani ze szpitala z podobnymi diagnozami.

„Chociaż jesteśmy niezmiernie wdzięczni za Berlin Heart, urządzenie ratujące życie, urządzenia wspomagające pracę komór u dorosłych są udoskonalane z każdą dekadą, a w pediatrii korzystamy z technologii z lat 60. XX wieku” – powiedział dr Christopher Almond, główny autor książki badania oraz kardiolog dziecięcy i profesor. Pediatrii w Stanford School of Medicine.

Wszczepialne urządzenia wspomagające pracę komór są dostępne dla dorosłych od ponad 40 lat, zauważa Almond. Urządzenia te nie tylko mieszczą się w klatce piersiowej pacjenta, ale są także bezpieczniejsze i wygodniejsze w użyciu niż urządzenia zewnętrzne, takie jak Berlin Heart. Pacjenci mogą mieszkać w domu, chodzić do pracy lub szkoły, chodzić i jeździć na rowerze.

Luka w technologii pediatrycznej stanowi problem w przypadku innych urządzeń zaprojektowanych, aby pomagać dzieciom z chorobami serca i ogólnie w pediatrii, powiedział Almond. „Istnieje ogromna różnica w technologiach medycznych dostępnych dla dzieci i dorosłych, co stanowi ważny problem zdrowia publicznego, z którym rynki usiłują się uporać w przypadku takich schorzeń, jak niewydolność serca są rzadkie u dzieci” – mówi.

Głównym autorem badania jest dr William Mahle, kierownik oddziału kardiologii w Children’s Healthcare w Atlancie.

Znacznie mniej dzieci niż dorosłych potrzebuje przeszczepów serca, co nie zachęca firm medycznych do opracowania zminiaturyzowanej pompy dla dzieci. Jednak brak małego urządzenia do wspomagania pracy serca dla dzieci stanowi obciążenie dla systemu medycznego, ponieważ dzieci przydzielone do Berlin Heart pobierają duże rachunki za leczenie i mogą całymi miesiącami zajmować łóżka szpitalne na wyspecjalizowanych oddziałach kardiologicznych, potencjalnie zmniejszając ich dostępność. Łóżka dla innych pacjentów.

Obiecujące wstępne wyniki

W badaniu Jarvik 2015 dotyczącym urządzenia wspomagającego pracę komory serca uczestniczyło siedmioro dzieci ze skurczową niewydolnością serca. Schorzenie to wpływa na największą komorę pompującą serca, lewą komorę, która pompuje krew z serca po całym organizmie. U szóstki dzieci skurczowa niewydolność serca była spowodowana chorobą zwaną kardiomiopatią rozstrzeniową, w której mięsień sercowy rośnie i słabnie oraz nie pompuje prawidłowo krwi. Serce jednego dziecka zostało osłabione przez całkowity blok serca (elektryczną niewydolność serca) spowodowaną toczniem, chorobą autoimmunologiczną. Wszystkie dzieci biorące udział w badaniu znajdowały się na liście oczekujących na przeszczep serca.

Każdemu dziecku chirurgicznie wszczepiono urządzenie Jarvik 2015 do lewej komory, największej komory pompującej serca. Jednocześnie wszyscy otrzymali leki zapobiegające tworzeniu się zakrzepów krwi i zmniejszające ryzyko udaru mózgu. W momencie zainstalowania pomp dzieci miały od 8 miesięcy do 7 lat i ważyły od 8 do 20 kilogramów. Pompę można stosować u dzieci o wadze do 30 kilogramów.

Jeśli nowa pompa zostanie zatwierdzona przez organy regulacyjne w dziedzinie medycyny, lekarze szacują, że każdego roku około 200–400 dzieci na całym świecie mogłoby zostać kandydatami do jej stosowania.

W badaniu oceniano, czy pompa może wspierać pacjentów przez co najmniej 30 dni bez zatrzymywania się i powodowania ciężkiego udaru. Naukowcy zebrali także wstępne dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności, aby pomóc im zaprojektować większe, kluczowe badanie mające na celu ewentualną zgodę Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).

Chociaż pierwotnie pompa została zaprojektowana tak, aby umożliwić dzieciom oczekiwanie w domu na przeszczep serca, ze względu na udział w badaniu klinicznym uczestnicy pozostali w szpitalu na obserwacji do czasu przeszczepu serca lub wyzdrowienia. Naukowcy monitorowali ciśnienie krwi uczestników, wskaźnik ryzyka zakrzepów krwi i udaru; zmierzono poziom hemoglobiny, aby sprawdzić, czy pompy niszczą czerwone krwinki; i monitorowałem pacjentów pod kątem innych powikłań.

Średni czas używania pompy przez dzieci wynosił 149 dni. Sześcioro dzieci przeszło przeszczep serca, jedno wyzdrowiało.

Kilka dzieci miało powikłania związane z nową pompą. Dziecko, którego serce wyzdrowiało, miało udar niedokrwienny (spowodowany zakrzepem krwi), gdy serce stało się wystarczająco mocne, aby konkurować z pompą. Pompę usunięto, a dziecko nadal wracało do zdrowia i rok później żyło. Inny pacjent miał niewydolność prawej strony serca i został przeniesiony do pompy Berlin Heart w oczekiwaniu na przeszczep.

W przypadku większości pacjentów powikłania były możliwe do opanowania i ogólnie zgodne z oczekiwaniami lekarzy, gdy dziecko jest podłączone do pompy Berlin Heart.

Kwestionariusze jakości życia wykazały, że urządzenie nie przeszkadzało większości dzieci, nie odczuwało z ich powodu bólu i mogło uczestniczyć w większości zabaw. Jedna z rodzin zgłosiła, że ich dziecko dzięki pompie było w stanie utrzymać znacznie większą mobilność niż jego starszy brat, który wcześniej korzystał z pompy Berlin Heart.

Planowane większe badanie Narodowy Instytut Zdrowia przyznał fundusze na rozszerzone badanie, które umożliwi naukowcom dalsze testowanie użyteczności nowej pompy i gromadzenie danych w celu przedłożenia ich FDA do zatwierdzenia. Kolejny etap badania rozpoczyna się teraz; badacze planują zapisać pierwszego pacjenta do końca 2024 r. Zespół badawczy planuje zapisać 22 uczestników w 14 ośrodkach medycznych w Stanach Zjednoczonych i dwóch ośrodkach w Europie.

„Jesteśmy podekscytowani rozpoczęciem kolejnej fazy badania” – powiedział Almond. „Pokonaliśmy wiele wyzwań, aby doprowadzić prace do tego momentu i ekscytujące jest to, że w przyszłości mogą istnieć lepsze opcje dla dzieci ze schyłkową niewydolnością serca, które potrzebują pompy stanowiącej pomost do przeszczepu”.