Istnieje nowa metoda przywracania wzroku

Biologom udało się wprowadzić gen kodujący światłoczułą substancję białkową MCO1 do komórek nerwowych siatkówki gryzoni, które utraciły wzrok.

Naukowcy wprowadzili gen do obiektu wirusowego i wprowadzili go do narządów wzrokowych myszy cierpiących na retinitis pigmentosa. Nowa substancja białkowa nie wywołała reakcji zapalnej, a gryzonie pomyślnie przeszły test wzrokowy.

Podczas percepcji obrazu widocznego dla oka promienie świetlne skupiają się w obszarze siatkówki, wyposażonej w fotoreceptory - dobrze znane czopki i pręciki. Receptory zawierają światłoczułe białko opsynę, które reaguje na przepływ fotonów i powoduje wewnątrzreceptorową generację impulsu nerwowego. Impuls przekazywany jest do dwubiegunowych komórek nerwowych siatkówki, po czym jest wysyłany do mózgu.

Ale taki schemat nie zawsze działa: u pacjentów z retinitis pigmentosa (jest ich na świecie około 1,5 miliona) fotoreceptory tracą zdolność reagowania na światło, co wiąże się ze zmianami w genach fotoczułych opsyn. Ta dziedziczna patologia powoduje silne pogorszenie funkcji wzrokowych, aż do całkowitej utraty wzroku.

Terapia farmakologiczna retinitis pigmentosa jest złożona i nie obejmuje przywracania, a jedynie zachowanie zdolności funkcjonalnej pozostałych „żyjących” receptorów. Na przykład aktywnie stosuje się preparaty octanu retinolu. Wzrok można przywrócić jedynie poprzez złożoną i kosztowną interwencję chirurgiczną. Jednak ostatnio w praktyce pojawiły się metody optogenetyczne: specjaliści osadzają światłoczułe substancje białkowe bezpośrednio w komórkach nerwowych siatkówki, po czym zaczynają one reagować na strumień światła. Jednak przed obecnym badaniem odpowiedź ze strony genetycznie zmodyfikowanych komórek można było uzyskać tylko po silnym efekcie sygnału.

Naukowcy wprowadzili substancję reagującą na światło dzienne do komórek nerwowych dwubiegunowych. Stworzono fragment DNA, aby wyróżnić opsynę, którą następnie wprowadzono do cząsteczki wirusa, która utraciła swoje właściwości patogenne: jej celem było dostarczenie i zapakowanie jej w konstrukcję genetyczną. Cząstkę wstrzyknięto do oka chorego gryzonia: fragment DNA zintegrowano z neuronami siatkówki. Pod kontrolą mikroskopową naukowcy zauważyli, że geny osiągnęły granicę aktywności w 4. tygodniu, po czym poziom się ustabilizował. Aby sprawdzić jakość widzenia po zabiegu, gryzoniom postawiono zadanie: znaleźć suchą, oświetloną wyspę w wodzie, będąc w ciemności. Eksperyment wykazał, że wzrok myszy naprawdę i znacząco się poprawił już w 4.-8. tygodniu po manipulacji.

Jest całkiem możliwe, że opracowana terapia genowa siatkówki gryzoni zostanie dostosowana do leczenia ludzi po serii innych testów. Jeśli tak się stanie, nie będzie potrzeby kosztownych interwencji chirurgicznych ani podłączania specjalnych urządzeń do wzmacniania sygnału foto. Potrzebne będzie tylko jedno lub kilka zastrzyków substancji białkowej.

Więcej szczegółów na temat badania można znaleźć w czasopiśmie Gene Therapy oraz na stronie Nature