Dokonano przełomu w opracowywaniu leków na mukowiscydozę

Biolodzy komórkowi z Harvardu w Massachusetts General Hospital dokonali przełomu w opracowaniu leków na mukowiscydozę, śmiertelną chorobę, która każdego roku zbiera żniwo w postaci około 500 zgonów na całym świecie.

Naukowcy przeprogramowali komórki skóry pobrane od pacjentów z mukowiscydozą w indukowane pluripotentne komórki macierzyste (iPS), które są podobne do komórek macierzystych zarodka, i wyhodowali nabłonek płucny specyficzny dla pacjentów z chorobą dróg oddechowych związaną z mukowiscydozą.

Naukowcy z Harvardu mogą teraz hodować tę tkankę w nieograniczonych ilościach. Wszystkie komórki nabłonka uzyskane w laboratorium zawierają mutację delta 508, która powoduje około 70 procent wszystkich przypadków mukowiscydozy i 90 procent choroby diagnozowanej w Stanach Zjednoczonych. Ponadto jej komórki niosą również mutację G551D, którą stwierdza się u 2 procent wszystkich pacjentów z mukowiscydozą.

Pracami kierował Jayaraj Rajagopal, a ich wyniki opublikowano w suplemencie do czasopisma Cell Stem Cell.

Według Douglasa Meltona, jednego z dyrektorów Harvard Stem Cell Institute, „wyniki tego badania umożliwiają uzyskanie milionów komórek do badań przesiewowych leków, a po raz pierwszy komórki od osób z mukowiscydozą mogą być wykorzystywane jako cele dla eksperymentalnych leków”.

Tkanka nabłonkowa stworzona przez Rajagopala i współpracowników dostarcza również komórek do badań nad chorobami układu oddechowego, takimi jak astma, rak płuc i przewlekłe zapalenie oskrzeli. Może to przyspieszyć rozwój metod leczenia tych chorób.

Komentując osiągnięcie swojej grupy, Rajagopal zauważa: „Nie mówimy o lekarstwie na mukowiscydozę, mówimy tylko o leku, który może złagodzić główny problem choroby, czyli uszkodzenie nabłonka narządów oddechowych.

Mukowiscydoza, wykryta w pierwszych dniach życia człowieka lub we wczesnym dzieciństwie, jest przyczyną wczesnej śmiertelności. Obecnie chorzy mogą dożyć nawet 30 lat dzięki skutecznemu leczeniu towarzyszących infekcji oraz wczesnej diagnozie medycznej i genetycznej choroby. Jednak pomimo tych osiągnięć sukces w eradykacji pierwotnej przyczyny mukowiscydozy jest niewielki. Defekt jednego genu kodującego białko regulatora przewodnictwa transbłonowego mukowiscydozy powoduje zagęszczenie wydzielin gruczołów wydzielniczych zewnętrznych. W wyniku utrudnienia odpływu wydzieliny dochodzi do zmian w narządach oddechowych, trzustce i przewodzie pokarmowym, a praca rzęsek nabłonka zostaje zaburzona.

„Stworzyliśmy świetną linię komórkową, aby sprawdzić, czy lek jest skuteczny przeciwko efektom mutacji G551D, a teraz staramy się przebadać leki, które są ukierunkowane na mutację delta 508” — mówi Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]