Przełom w rozwoju leków stosowanych w leczeniu mukowiscydozy
Ostatnia recenzja: 23.04.2024
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Biolodzy z Harwardu z Massachusetts General Hospital dokonali przełomu w opracowywaniu leków do leczenia mukowiscydozy, śmiertelnej choroby, która rocznie zajmuje około 500 istnień ludzkich.
Naukowcy przeprogramowane komórki skóry u pacjentów z mukowiscydozą w indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (IP), które są podobne do zarodkowych komórek macierzystych i hodowano nabłonka płuc ich specyficznego dla chorych torbielowate zwłóknienie dróg oddechowych.
Tej tkaniny naukowcy Harvard mogą teraz rosnąć w nieograniczonych ilościach. Wszystkie komórki nabłonka uzyskane w laboratorium zawierają mutację delta 508, co stanowi około 70 procent wszystkich przypadków mukowiscydozy i 90 procent choroby wykrytej w Stanach Zjednoczonych. Ponadto jego komórki przenoszą mutację G551D, która występuje u 2% wszystkich pacjentów z mukowiscydozą.
Prace zostały wykonane pod nadzorem Jayaraj Rajagopala i opublikowane w dodatku do czasopisma Cell Stem Cell.
Według jednego z dyrektorów Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stem Cell Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), „Wyniki tego badania pozwalają produkować miliony komórek do badań przesiewowych leków, a po raz pierwszy jako cele dla leków eksperymentalnych może stać ludzie chorzy komórkowe mukowiscydoza. "
Tkanka nabłonkowa, stworzona przez Radżastopala i jego współpracowników, dostarcza także komórki do badania chorób układu oddechowego, takich jak astma, rak płuc i przewlekłe zapalenie oskrzeli. Może to przyspieszyć opracowanie metod leczenia tych chorób.
Komentując osiągnięcie grupy, Rajagopal mówi, „nie mówimy o leczeniu mukowiscydozy, mówimy tylko o leki, które mogą łagodzić poważny problem Chorób - klęski nabłonka oddechowego.
Mukowiscydoza, stwierdzona we wczesnych latach życia danej osoby lub we wczesnym dzieciństwie - przyczyna wczesnej śmiertelności. Obecnie pacjenci mogą żyć do 30 lat z powodu skutecznego leczenia współistniejących zakażeń i wczesnej diagnostyki genetycznej choroby. Jednak pomimo tych osiągnięć sukces w zwalczaniu przyczyn mukowiscydozy nie jest wielki. Defekt jednego genu kodującego transbłonowy regulator przewodności włóknistego mukowiscydozy powoduje pogrubienie sekretów gruczołów wydzielania zewnętrznego. W wyniku trudności w odpływie tajemnicy dochodzi do zmian w układzie oddechowym, trzustkowym i żołądkowo-jelitowym, a rzęski nabłonka zostają zakłócone.
"Zrobiliśmy doskonałą linię komórkową, dzięki czemu możemy zobaczyć skuteczność leku w odniesieniu do skutków mutacji G551D, a teraz jesteśmy zaangażowani w badania przesiewowe leków ukierunkowanych na mutację delta 508", zauważa Rajagopal.
[