Ekspert medyczny artykułu
Nowe publikacje
Leczenie zespołu Chediaka-Higashiego
Ostatnia recenzja: 04.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Leczenie zespołu Chediaka-Higashi przed fazą akceleracji ogranicza się do odpowiedniej kontroli pojawiających się infekcji. W przypadku głębokich ropni, oprócz terapii przeciwbakteryjnej, wskazane jest leczenie chirurgiczne. Terapia w fazie akceleracji prowadzona jest zgodnie z protokołem przeznaczonym dla PHPH, z obowiązkowym późniejszym allogenicznym HSCT od dawcy identycznego pod względem HLA lub haploidentycznego. W 2006 r. Tardieu i wsp. opublikowali wyniki ponad 20-letniego doświadczenia w transplantacji pacjentów z zespołem Chediaka-Higashi, przeprowadzonej w szpitalu Necker-Enfants Matades w Paryżu. Pięcioletnie przeżycie zaobserwowano u 10 z 14 pacjentów, ale 2 z 10 pacjentów, którzy przeżyli, miało zaburzenia neurologiczne we wczesnym okresie po przeszczepie, a u kolejnych 3 pacjentów pojawiły się one 20 lat lub więcej po przeszczepie. Co ciekawe, u jednego pacjenta przeszczepionego od dawcy niezgodnego pod względem 1 antygenu HLA wystąpiły podobne objawy dopiero w wieku 21 lat, a tylko 4% komórek dawcy wykryto w całym okresie po przeszczepie. W przypadku braku terapii genowej HSCT pozostaje jedynym radykalnym leczeniem dla pacjentów cierpiących na CHS.
Prognoza
Rokowanie, w przypadku braku HSCT, jest niekorzystne, ponieważ dzieci z zespołem Chediaka-Higashiego zazwyczaj nie przeżywają do dziesiątego roku życia. Przyczynami śmierci są zwykle ciężkie infekcje, zespół krwotoczny. Opisano kilku pacjentów w wieku 20 lat, u których nie wykonano HSCT, jednak u takich pacjentów z biegiem lat obserwuje się wzrost limfoproliferacji i znacznie wzrasta ryzyko wystąpienia złośliwego chłoniaka.