Ekspert medyczny artykułu
Nowe publikacje
Leczenie zespołu Wiskotta-Aldricha
Ostatnia recenzja: 04.07.2025
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Pierwszym wyborem leczenia zespołu Wiskotta-Aldricha jest przeszczep komórek macierzystych układu krwiotwórczego (HSCT). Wskaźniki przeżycia u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha po przeszczepie HSCT od rodzeństwa o identycznym HLA wynoszą aż 80%. Przeszczep od dawców niespokrewnionych o identycznym HLA jest najskuteczniejszy u dzieci poniżej 5 roku życia. W przeciwieństwie do przeszczepu HSCT od dawcy o identycznym HLA, wyniki przeszczepu HSCT od dawców spokrewnionych częściowo (haploidentycznych) nie są tak imponujące, chociaż wiele angor zgłasza 50-60% przeżywalności, co jest całkiem akceptowalne, biorąc pod uwagę złe rokowanie choroby bez HSCT.
Splenektomia zmniejsza ryzyko krwawienia, ale wiąże się ze zwiększonym ryzykiem posocznicy. Splenektomia powoduje zwiększenie liczby krążących płytek krwi i ich wielkości.
Jeżeli zespół Wiskotta-Aldricha zostanie zdiagnozowany prenatalnie, wówczas ze względu na ryzyko krwawienia wewnątrzczaszkowego zaleca się rozwiązanie ciąży poprzez cesarskie cięcie.
Transfuzji płytek krwi należy unikać, chyba że pacjent jest w poważnym niebezpieczeństwie śmierci i krwawienie można kontrolować zachowawczo. Krwotoki do ośrodkowego układu nerwowego wymagają natychmiastowej transfuzji płytek krwi. Płytki krwi i inne produkty krwiopochodne należy napromieniować przed transfuzją, aby zapobiec chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi.
Ponieważ u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha występuje upośledzona produkcja przeciwciał w odpowiedzi na wiele typów antygenów, profilaktyczne leczenie dożylną immunoglobuliną (IVIG) jest wskazane u pacjentów z częstymi infekcjami. Ponieważ immunoglobuliny w surowicy są szybko katabolizowane, optymalna profilaktyczna dawka IVIG może przekraczać zwykłe 400 mg/ng/miesiąc, a wlewy mogą być podawane częściej, np. raz na 2-3 tygodnie.
Wyprysk, zwłaszcza ciężki, może wymagać złożonego leczenia antybiotykami. Maści i kremy steroidowe są zazwyczaj skuteczne w leczeniu wyprysku, ale czasami mogą być wymagane krótkie cykle systemowych sterydów. Często antybiotyki łagodzą objawy wyprysku, co wskazuje, że w jego rozwój zaangażowany jest czynnik bakteryjny. Należy wziąć pod uwagę obecność alergii pokarmowych i odpowiednio dostosować dietę.
W przypadku rozwinięcia się komponentu autoimmunologicznego, wysokie dawki IVIG i sterydów ogólnoustrojowych mogą dawać pozytywny wynik, wówczas dawkę sterydów można zmniejszyć.
Prognoza
Średnia długość życia pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha, bez HSCT, wynosiła wcześniej 3,5 roku, obecnie wynosi 11 lat, ale większość pacjentów żyje ponad 20 lat. Niestety, w trzeciej dekadzie życia znacznie wzrasta prawdopodobieństwo wystąpienia nowotworów złośliwych, zwłaszcza chłoniaków. Po udanym HSCT pacjenci w pełni zdrowieją, nie mają infekcji, krwawień i chorób autoimmunologicznych, a obecnie nie obserwuje się wzrostu zachorowań na choroby nowotworowe.