Ekspert medyczny artykułu
Nowe publikacje
Leczenie zespołu Wiskotta-Aldricha
Ostatnia recenzja: 19.10.2021
Cała zawartość iLive jest sprawdzana medycznie lub sprawdzana pod względem faktycznym, aby zapewnić jak największą dokładność faktyczną.
Mamy ścisłe wytyczne dotyczące pozyskiwania i tylko linki do renomowanych serwisów medialnych, akademickich instytucji badawczych i, o ile to możliwe, recenzowanych badań medycznych. Zauważ, że liczby w nawiasach ([1], [2] itd.) Są linkami do tych badań, które można kliknąć.
Jeśli uważasz, że któraś z naszych treści jest niedokładna, nieaktualna lub w inny sposób wątpliwa, wybierz ją i naciśnij Ctrl + Enter.
Pierwszym wyborem w leczeniu zespołu Wiskotta-Aldricha jest przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych (TSCC). Przeżycie pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha po TRNC od rodzeństwa identycznego z HLA sięga 80%. Transplantacja od niespokrewnionych dawców identycznych z HLA jest najskuteczniejsza u dzieci poniżej 5 roku życia. W przeciwieństwie do HSCT od dawcy HLA-identyczne wyniki HSCT z częściowo kompatybilny (haploidentical) Podobne dawcy nie były tak imponujące, choć wiele angora opisać 50-60% przeżywalność, która jest całkiem do przyjęcia, ze względu na złe rokowanie choroby jest HSCT.
Splenektomia zmniejsza prawdopodobieństwo krwawienia, ale towarzyszy mu zwiększone ryzyko posocznicy. Splenektomia prowadzi do zwiększenia liczby krążących płytek krwi i zwiększenia ich wielkości.
Jeśli rozpoznanie zespołu Wiskotta-Aldricha ma charakter prenatalny, to ze względu na niebezpieczeństwo krwotoku śródczaszkowego zaleca się wykonywanie porodu przez cesarskie cięcie.
Należy unikać transfuzji płytek krwi, jeśli pacjent nie ma poważnego zagrożenia życia, a krwawienie można powstrzymać konserwatywnie. Krwotoki w ośrodkowym układzie nerwowym wymagają natychmiastowej transfuzji płytek krwi. Płytki krwi i inne produkty krwi muszą zostać napromieniowane przed transfuzją, aby zapobiec przeszczepieniu gospodarza w reakcji.
Ponieważ pacjenci z zespołem Wiskotta-Aldricha naruszenie zaobserwowano wytwarzanie przeciwciał w odpowiedzi na różnego rodzaju antygenów, leczenie profilaktyczne dożylnie transfuzji immunoglobulin (IVIg) jest wskazane dla pacjentów z częstymi zakażeniami. Immunoglobuliny surowicy, ponieważ szybko katabolizowane optymalna zapobiegawcza dawka IVIG może przekracza zwykle 400 mg / ng / miesiąc i wlewu mogą występować częściej, na przykład raz na 2-3 tygodni.
Egzema, szczególnie ciężka, może wymagać złożonego leczenia przy użyciu antybiotyków. Maści i kremy steroidowe są zwykle skuteczne w leczeniu wyprysku, jednak czasami może być konieczne podjęcie krótkich kursów układowych steroidów. Często stosowanie antybiotyków prowadzi do poprawy objawów egzemy, co wskazuje na wpływ czynnika bakteryjnego na jego rozwój. Należy wziąć pod uwagę obecność alergii pokarmowych i odpowiednio dostosować dietę.
6 W przypadku rozwoju komponentu autoimmunologicznego duże dawki IVIG i ogólnoustrojowych steroidów mogą dać wynik pozytywny, wtedy można zmniejszyć dawkę steroidów.
Prognoza
Średnia długość życia pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha, bez TSCC, wynosiła 3,5 roku wcześniej, w chwili obecnej jest to 11 lat, ale większość pacjentów żyje dłużej niż 20 lat. Niestety, w trzeciej dekadzie życia prawdopodobieństwo wystąpienia nowotworów złośliwych, zwłaszcza chłoniaków, znacznie wzrasta. Po udanej TSCS pacjenci całkowicie się regenerują, nie mają infekcji, krwawień i chorób autoimmunologicznych, a obecnie nie ma wzrostu częstości występowania chorób nowotworowych.