Leczenie choroby von Willebranda

Jak każda choroba dziedziczna, nie można wyleczyć choroby Willebranda; Możliwe jest tylko leczenie lub zapobieganie objawom choroby.

Specyficzne działanie hemostatyczne (koncentraty czynnika von Willebranda, desmopresyna).

Preparaty VWF są wskazane dla typu 3 i ciężkiego przebiegu innych rodzajów choroby Willebranda.

Wstęp FFP w chorobie von Willebranda z celem hemostatycznym nie jest racjonalny ze względu na stosunkowo niskie stężenie czynnika von Willebranda. Czynnik VIII krzepnięcia krwi (krioprecypitat) zawiera 10 razy czynnik von Willebranda na jednostkę objętości. Jego wadą jest wysokie ryzyko zakażenia infekcjami krwiopochodnymi oraz zawartość dużej liczby substancji balastowych, w tym tych o wyraźnej aktywności immunogennej. Dlatego pomimo niskiej ceny jego użycie jest irracjonalne.

Najskuteczniejsze zastosowanie oczyszczonych koncentratów inaktywowanych wirusami (czynnik VIII krzepnięcia krwi + czynnik von Willebranda).

Desmopressin

Syntetyczny analog wazopresyny wazopresyny - 1-deamino-8-D-arginina wazopresyny (desmopresyna) pobudza uwalnianie vWF z magazynu, co prowadzi do podwyższenia współczynnika stężenia w osoczu krwi. Najskuteczniejsze zastosowanie desmopresyny w chorobie von Willebranda typu 1, ale efekt jest również możliwy w przypadku typu 2A. Lek podaje się 1 raz dziennie dożylnie w dawce 0,3 ug / kg 50-100 ml izotonicznego roztworu chlorku sodu przez 20-30 minut lub podskórnie, w tej samej dawce, bez rozcieńczania. Istnieją odmierzone opryski zawierające wysoce stężoną desmopresynę do podawania donosowego w dawce 150-300 μg. Długotrwałe stosowanie (przez kilka dni z rzędu) prowadzi do powstawania tachyfilaksji z powodu wyczerpania się czynnika von Willebranda w depot. Nie zaleca się stosowania u dzieci poniżej 3 lat.

Antifibrynolityki

Kwas aminokapronowy podaje się dożylnie kroplówkę z obliczeń 100 mg / kg przez pierwszą godzinę, a następnie 30 mg / kg na godzinę. Maksymalna dawka dobowa wynosi 18 g. Możesz ją zabrać do środka. Kwas traneksamowy może być przyjmowana doustnie lub dożylnie w dawce 20-25 mg / kg, co 8-12 godzin Wskazania :. Krwawienia z macicy, krwawienia z błony śluzowej jamy ustnej, nosa i krwawienie z przewodu pokarmowego. Kwas traneksamowy stosuje się z reguły w połączeniu ze specyficznym leczeniem hemostatycznym, ale w łagodnych przypadkach - głównym lekiem.

W przypadku krwawienia z dróg moczowych stosowanie leków przeciwfibrynolitycznych jest kategorycznie przeciwwskazane ze względu na ryzyko obturacji w zakrzepach krwi w drogach moczowych.

Miejscowe preparaty hemostatyczne

Miejscowe preparaty hemostatyczne, - klej fibrynowy, kwas aminometylobenzoesowy (gąbka hemostatyczna z ambene) i inne, są pokazane w leczeniu operacyjnym i praktyce stomatologicznej. Etamylan (dikinon) stosuje się jako dodatkowy lek hemostatyczny w celu złagodzenia krwawienia o różnej etiologii, często skuteczny w zapobieganiu krwawieniu z nosa. Lek podaje się pozajelitowo w dawce 3-5 mg / kg 3 razy dziennie. Przy podawaniu dojelitowym dawkę można zwiększyć o współczynnik 1,5-2.

Powikłania leczenia choroby von Willebranda

Wprowadzenie czynnika von Willebranda w celu hemostazy u pacjentów z chorobą Willebranda typu 3 w 10-15% przypadków powoduje powstanie inhibitora (blokującego przeciwciała). W przypadku inhibitora wprowadzenie koncentratów czynnika von Willebranda jest przeciwwskazane ze względu na ryzyko wystąpienia reakcji anafilaktycznych po infuzji.

W przypadku hemostazy możliwe jest użycie rekombinowanego aktywowanego czynnika VII koncentratu (eptactog alfa aktywowany, NovoSeven) w średniej dawce 90 μg / kg co 2-4 godziny, aż do ustania krwawienia. Przedstawiono zastosowanie środków przeciwfibrynolitycznych i działania mające na celu wyeliminowanie inhibitora (zastosowanie hormonów, plazmaferezy, dożylnej immunoglobuliny itp.).

Leczenie nabytej choroby von Willebranda

Objawy i / lub zapobieganie krwawieniu. W niektórych przypadkach skuteczne jest zastosowanie desmopresyny i koncentratu czynnika VIII + czynnika von Willebranda (czynnik krzepnięcia VIII + czynnik von Willebranda). Możliwe jest zastosowanie kompleksu hamującego koagulację (Feiba Tim 4 Immuno) i eptakogu [aktywowanego alfa] (NovoSeven). Leczenie patogenetyczne obejmuje wpływ na podstawową chorobę.

Zalecane dawki preparatów czynnika von Willebranda w niektórych sytuacjach klinicznych u dzieci

Wzór krwawienia	Dawka, ME / kg	Liczba wpisów	Wymagany poziom w osoczu krwi
Duża operacja, adenotonzillotomii (zapobieganie krwawieniu)	50-70	Raz dziennie	> 50% przed rozpoczęciem naprawy
Małe interwencje chirurgiczne (profilaktyka krwawienia)	30-60	Raz dziennie	> 30-50% przed rozpoczęciem naprawy
Małe interwencje chirurgiczne (profilaktyka krwawienia)	30-60	Raz dziennie	> 30-50% 2-3 dni
Krwawienie z macicy	50-80	Raz dziennie	> 50% przed zakończeniem
Krwawienie z nosa	30-60	Raz	> 30-50%